"Seldsame siekte-deurbrake dryf innovasies tot kliniese toepassings in beide algemene en seldsame afwykings." NIH Vision for Rare, Joni L. Rutter, PhD, Direkteur NCATS1, NIH2
Aangesien dit my eerste mediese konferensie was, het ek nie geweet dat tassakke uitgedeel sou word nie, maar ek het vinnig die vermoë om tasbare goed in te samel – wegneemetes om vir jou huis toe te bring, te waardeer. Benewens om borge te ontmoet en hul lektuur te versamel en min tchotchkes (soos hierdie pragtige sebra), Ek het MdDS-lektuur uitgegee en hulle oor die basiese beginsels van die afwyking opgevoed. Dis neurologies. Pasiënte voel asof hulle voortdurend beweeg, asof op 'n boot, vir maande of selfs jare. En daar is nog nie 'n behandeling nie. Op soek na in-paaie om nuwe navorsers of ander partye te identifiseer wat 'n belang in MdDS of die neurologiese ruimte kan hê, het ek selfs met farmaseutiese maatskappye gepraat.
In die loop van die drie-dag-geleentheid het ek baie ander geduldige advokate ontmoet met gedeelde uitdagings en suksesse. Ons het hulpbronne ontdek en bespreek om mediese opvoeding te verhoog en bewustheid van ons individuele seldsame afwykings te verhoog, waarvan daar meer as 10,000 XNUMX is! Ons het saamgespan in NORD se heel eerste Affiniteitsgroepe om onderwerpe soos fondsinsameling, staats- en federale beleid, en vrywilligerswerwing en -betrokkenheid te bespreek. En ons het gedink oor idees om die waarde te verhoog wat ons organisasies vir hul gemeenskapslede bring – dit is jy!
Pasiëntvoorspraakorganisasies (PAO's) benodig pasiëntadvokate en pasiëntambassadeurs om sukses te behaal.
In deel 1, Ek het jou gevra om te begin dink oor maniere om jou stem as 'n Pasiëntadvokaat of 'n Pasiënt-ambassadeur by te voeg, om bewustheid van MdDS te verhoog. Vir daardie doel, hier is 'n paar hulpbronne wat ek vir jou by die konferensie gevind het. Hulle sal jou almal in staat stel om 'n aktiewe deelnemer aan jou eie voorspraak te wees. En sommige kan jou dadelik bevoordeel. Ek hoop jy trek voordeel uit hierdie hulpbronne. Deur dit te doen, sal jy die MdDS-stigting help en die gesondheidsuitkoms vir die hele MdDS-gemeenskap verbeter.
Hulpbronne vir selfvoorspraak
- Lewe Skaars Studie: Ten spyte van een uit elke tien mense wat met 'n seldsame siekte leef, is hierdie bevolking onderverteenwoordig in openbare gesondheidsdata. Die pas bekendgestelde Living Rare-studie is ontwerp om data vas te lê wat onthul hoe seldsame siektes elke faset van die lewe beïnvloed – van toegang tot gesondheidsorg en behandelings tot emosionele, sosiale en finansiële probleme. Bevindinge sal gebruik word om te pleit vir verbeterde gesondheidsbeleide en die verspreiding van hulpbronne te lei waar dit die nodigste is. Die studie kan in 45-60 minute voltooi word (en langs die pad gestoor word); dit is longitudinaal en jy sal jaarlikse aanmanings ontvang.
- Skaars Aksie Netwerk: gereedskap, opleiding en hulpbronne om effektiewe voorstanders vir seldsame siektes te word deur staatsgebaseerde inisiatiewe regoor die Verenigde State. RAN-lede sal die lewenskwaliteit vir seldsame siektepasiënte en hul gesinne verbeter deur te verseker dat seldsame siektes 'n nasionale prioriteit word deur beleid, bewustheid en opvoeding.
- RDCA-DAP gratis aanlyn (en selfoonvriendelike) kursusse vir pasiënte en advokate om "Leer hoe om terapieë vir jou seldsame siekte te bevorder." Van besondere belang:
- Deel 1: Grondslae en Pre-kliniese Navorsing – Vind uit wat natuurgeskiedenisstudies is, hoe dit ontwerp is en hoe dit kan bydra tot geneesmiddel-/terapie-ontwikkeling.
- Deel 3: Die basiese beginsels van kliniese proewe – leer hoe jou pasiëntervaringdata kliniese proefontwerp kan inlig.
Pasiënthulpbronne
- Engelvlug en Hemel Hoop: albei bied gratis vlugte aan vir pasiënte om mediese sorg te kry wat te ver of te duur is om by te kom.
- RareCare® pasiëntbystandsprogramme: finansiële bystand, versorgerverligting, opvoedkundige hulpbronne, webinars en geleenthede3
- #RAREis-beursfonds: die EveryLife Foundation for Rare Diseases-beurs word, in vennootskap met Amgen, verskaf om die lewens van volwassenes wat met seldsame siektes leef, te verryk deur $5,000 te verskaf om hul opvoedkundige strewes te ondersteun.
Verhoogde bewusmakingsgeleenthede:
- Hoërskool of kollege student met MdDS? Studente vir Rare® is 'n wonderlike program vir studente om betrokke te raak om mense met seldsame siektes te help om 'n beter lewens te lei. Studente van alle dissiplines versprei bewustheid van seldsame siektes en ondersoek geleenthede om met die gemeenskap van seldsame siektes saam te werk. Ongeveer 30 state het ten minste een hoofstuk.
- Hardloop vir Rare is NORD se hardloopspan waarby mense kan aansluit by die Boston Marathon, NYC Marathon, en die Marine Corps Marathon. Jy kan by die hardlopers of die moedspan aansluit.4
- Skaars bewusmakingsradio pas geloods om jou 'n versterkte stem te gee. Hulle beplan maandelikse poduitsendings met die Founder-reeks, die Pasiënt-reeks, die Caregiver-reeks, die Navorser-reeks en die Verskaffer-reeks.
Die laaste dag van die konferensie het ek die eer gehad om mense van die Food and Drug Administration (FDA) te ontmoet en na hulle te luister, wat die verkoop van mediese toestelprodukte in die VSA reguleer en die veiligheid van alle gereguleerde mediese produkte monitor. Minder as 5% van seldsame afwykings het 'n FDA-goedgekeurde behandeling! FDA-kommissaris Robert Califf, besturende direkteur, het beklemtoon dat die FDA wil hê dat hoogs doeltreffende pasiëntvoorspraakorganisasies met hulle moet skakel. Soos die rol van PAO's, soos die MdDS-stigting, groei en die ontwikkeling van sagteware en VR-kopstukke of ander mediese toestelle ondersoek word, is meer gestandaardiseerde leiding rondom interaksies met biofarma- en mediese toestel-produkontwikkelaars nodig. Dit is nog 'n wonderlike geleentheid vir jou om aksie te neem, as 'n pasiëntadvokaat of pasiëntambassadeur.5
Wil jy meer aflewerings hê?
As jy belangstel in die hulpbronne wat ek aan die MdDS-stigting se direksie sal voorlê, om die doeltreffendheid daarvan as 'n PAO te verhoog, sal jy by die direksie moet aansluit. Terwyl direkteure genomineer en verkies word, kan enigiemand wat belangstel om te help 'n raadslid word, as hulle vaardighede of kennis kan bring wat die bevorder sending. Is jy vaardig in grafiese ontwerp, PR, fondsinsameling? Na 16 jaar diens, maak ons tesourier gereed om af te tree. Ander openinge is in sosiale media, loodgenerering (identifisering van gesondheidsorgverskaffers en navorsers, veral), uitreik (byvoorbeeld betrokke by FDA), en ons kan 'n sekretaris gebruik. Verken die Vrywilligersbladsy van mddsfoundation.org vir meer. As daar 'n pos is wat jy kan vul of wil skep, vertel ons hoe jy die MdDS-stigting kan help. Net Kontak Ons beskryf jou vaardighede en idees, en ons sal 'n gesprek begin.
En moenie vergeet om 'n opmerking op hierdie blogplasing te los nie, met jou antwoord op die trivia-vraag vir 'n kans om 'n sebra te wen. Ek sal op 6 Desember 'n ewekansige wenner kies [*versend slegs na Amerikaanse adresse].
Good Luck!
Holly Balog, direksiedirekteur
Vlug-geaktiveerde, Dx'd 2007
Het jy geweet…? Jou blogintekening beteken nie outomaties dat jy ons e-nuusbrief sal ontvang nie. Blogplasings is enkele stories wat deur WordPress gestuur word. Ons e-nuusbrief word deur Mailchimp gestuur, en die inhoud is meer soos 'n koerant met stories, opdaterings en aankondigings wat jy nie sal wil mis nie.
Albei intekeninge is gratis.
1 Die National Centre for Advancing Translational Sciences (NCATS) is die tuiste vir seldsame siektes by NIH. Dit versnel die vertaling van wetenskaplike ontdekkings, en verander waarnemings in die laboratorium, kliniek en gemeenskap in nuwe intervensies en behandelings vir openbare gesondheid.
2 Die NIH is die National Institutes of Health, die primêre federale agentskap vir die uitvoer en ondersteuning van mediese navorsing. Kom meer te wete oor die MdDS-stigting se navorsingsbefondsingsprogram op die Doen aansoek vir 'n toelae bladsy van ons webwerf. Aansoeke moet verskaf word in die formaat van 'n NIH-styl toekenning aansoek.
3 Sien ook, https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf
4 'n Skarefinansieringsplatform, hardlopers se stories word op NORD RfR-webwerf vertoon. Voorbeeld: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935
5 Kom meer te wete oor FDA-pasiëntbetrokkenheid, https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement
Dankie, lesers, vir julle kommentaar. Jou individuele antwoorde op die trivia-vraag het verlore gegaan in 'n webwerf-opdatering, so hier is 'n opsomming van antwoorde:
Susan P.: Die Sebra simboliseer hoop en vooruitgang in die seldsame siekte gemeenskap. Ook 'n aanhaling van IDF se president en uitvoerende hoof, John G. Boyle, "Die storie begin met 'n aanhaling van 'n mediese skoolprofessor in die 1940's, wat mediese studente aangeraai het "wanneer jy hoefslae hoor, dink aan perde, nie sebras nie."
Lisa S.: Elke Sebra is uniek. Geen 2 sebras het dieselfde streeppatroon nie. Ook waar met seldsame afwykings. Elke individu met die afwyking kan op verskillende en unieke maniere presenteer.
Sandy: Die sebra kamoefleer goed en elkeen het verskillende strepe net soos 'n seldsame siekte.
Rachael G: Die sebra is die gelukbringer vir seldsame siektes omdat geen twee sebras en hul strepe dieselfde is nie.
Linda B.: Nie een van die strepe op sebras is dieselfde nie. Geen 2 sebras is dieselfde nie en geen 2 mense met dieselfde siekte is dieselfde nie.
Donna C: Elke sebra is uniek en pragtig net soos elke mens uniek en pragtig is.
Terri K: Die strepe op sebras word as genetiese mutasies beskou, maar om positief daarna te kyk, word perdevlieë deur hul strepe afgeskakel en laat sebras met rus. Ons seldsame afwykings is dikwels die gevolg van genetiese mutasies. En hoewel dit baie uitdagings bied wat ons soms in bose kringe laat beland, kan positiwiteit ons help om dit in deugsame kringe te omskep. Om anders te wees, skep soms onverwagte skoonheid en voordele wat ons gewoonlik nie oorweeg nie.
Michelle Bl: Dankie Holly en die MdDS Foundation-span vir alles wat julle doen! Die Zebra is 'n fantastiese manier om ons unieke situasie te eer en te wys dat hoewel uniek as 'n individu, ons deel is van 'n trop en gemeenskap. Ek sien uit daarna om eendag behandelings en 'n kuur te vind. Baie dankie vir die ondersteuning en leiding.
Baie geluk aan Rachael G! Haar antwoord, "Die sebra is die gelukbringer vir seldsame siektes omdat geen twee sebras en hul strepe dieselfde is nie," is lukraak gekies om die sebra te wen. Hier is ons antwoord op die trivia vraag, Hoekom is die sebra die gelukbringer van seldsame afwykings?
Klinici is opgelei om die ooglopende eerste (perde) te oorweeg wanneer hulle hoefslae ('n pasiënt se simptome) hoor. Die sebra is die gelukbringer van seldsame afwykings om dokters aan te spoor om te onthou dat sebras ook hoewe het.