"إن الاختراقات في مجال الأمراض النادرة تدفع الابتكارات نحو التطبيقات السريرية في كل من الأمراض الشائعة والنادرة." رؤية المعهد الوطني للصحة للأمراض النادرة، الدكتور جوني إل. روتر، مدير المعهد الوطني لعلوم الأمراض الانتقالية1، المعاهد الوطنية للصحة2
نظرًا لكون هذا أول مؤتمر طبي أشارك فيه، لم أكن أعلم أنه سيتم توزيع حقائب اليد، ولكن سرعان ما أدركت مدى أهمية جمع المواد الملموسة - الأشياء التي يمكنك أخذها معك إلى المنزل. بالإضافة إلى مقابلة الرعاة وجمع أدبياتهم وقليل من الأشياء الأخرى، تشوتشكس (مثل هذا الحمار الوحشي الرائع), لقد قمت بتوزيع مطبوعات عن متلازمة خلل التنسج النقوي المتعدد وعلمتهم أساسيات هذا الاضطراب. إنه اضطراب عصبي. يشعر المرضى وكأنهم يتحركون باستمرار، وكأنهم على متن قارب، لشهور أو حتى سنوات. ولا يوجد علاج حتى الآن. وفي بحثي عن طرق لتحديد باحثين جدد أو أطراف أخرى قد تكون مهتمة بمتلازمة خلل التنسج النقوي المتعدد أو المجال العصبي، تحدثت حتى مع شركات الأدوية.
على مدار الحدث الذي استمر ثلاثة أيام، التقيت بالعديد من المدافعين عن المرضى الذين شاركوني التحديات والنجاحات. اكتشفنا وناقشنا الموارد لزيادة التعليم الطبي وزيادة الوعي باضطراباتنا النادرة الفردية، والتي يوجد منها أكثر من 10,000 اضطراب! اجتمعنا معًا في أول مجموعات التقارب التابعة لـ NORD لمناقشة موضوعات مثل جمع التبرعات والسياسة الحكومية والفيدرالية وتجنيد المتطوعين وإشراكهم. وتبادلنا الأفكار لزيادة القيمة التي تقدمها منظماتنا لأعضاء مجتمعها - وهذا أنت!
تحتاج منظمات الدفاع عن المرضى إلى المدافعين عن المرضى وسفراء المرضى لتحقيق النجاح.
In جزء 1لقد طلبت منك أن تبدأ في التفكير في طرق لإضافة صوتك كمدافع عن المرضى أو سفير للمرضى، لزيادة الوعي بمتلازمة ديسمو. ولتحقيق هذه الغاية، إليك بعض الموارد التي وجدتها لك في المؤتمر. ستمكنك جميعها من أن تكون مشاركًا نشطًا في مناصرتك الخاصة. ويمكن أن يفيدك بعضها على الفور. آمل أن تستفيد من هذه الموارد. من خلال القيام بذلك، ستساعد مؤسسة ديسمو وتحسين النتائج الصحية لمجتمع ديسمو بأكمله.
موارد الدفاع عن النفس
- دراسة نادرة عن الحياة:على الرغم من أن واحدًا من كل عشرة أشخاص يعيشون بمرض نادر، فإن هذا السكان لا يتم تمثيلهم بشكل كافٍ في بيانات الصحة العامة. تم تصميم دراسة Living Rare التي تم إطلاقها مؤخرًا لالتقاط البيانات التي تكشف عن كيفية تأثير الأمراض النادرة على كل جانب من جوانب الحياة - من الوصول إلى الرعاية الصحية والعلاجات إلى الصعوبات العاطفية والاجتماعية والمالية. سيتم استخدام النتائج للدفاع عن تحسين السياسات الصحية وتوجيه توزيع الموارد حيثما تكون هناك حاجة إليها. يمكن إكمال الدراسة في 45-60 دقيقة (وحفظها على طول الطريق)؛ إنها دراسة طولية وستتلقى تذكيرات سنوية.
- شبكة العمل النادرة: الأدوات والتدريب والموارد اللازمة لكي نصبح دعاة فعالين للأمراض النادرة من خلال المبادرات القائمة على مستوى الولايات في جميع أنحاء الولايات المتحدة. سيعمل أعضاء RAN على تحسين نوعية الحياة لمرضى الأمراض النادرة وأسرهم من خلال ضمان أن تصبح الأمراض النادرة أولوية وطنية من خلال السياسات والتوعية والتثقيف.
- RDCA-DAP دورات مجانية عبر الإنترنت (ويمكن استخدامها على الهواتف المحمولة) للمرضى والمدافعين عن حقوقهم "لتعلم كيفية تطوير العلاجات لأمراضهم النادرة". ومن الموضوعات ذات الأهمية الخاصة:
- الجزء الأول: الأسس والبحوث ما قبل السريرية - اكتشف ما هي دراسات التاريخ الطبيعي، وكيف يتم تصميمها، وكيف يمكن أن تساهم في تطوير الأدوية/العلاجات.
- الجزء 3: أساسيات التجارب السريرية - تعرف على كيفية مساهمة بيانات تجربة المريض في تصميم التجارب السريرية.
موارد المريض
- ملاك الرحلة و سماء الأمل:كلاهما يقدم رحلات مجانية للمرضى للحصول على الرعاية الطبية التي تكون بعيدة للغاية أو باهظة الثمن للوصول إليها.
- برامج مساعدة المرضى RareCare®:المساعدة المالية، وإغاثة مقدمي الرعاية، والموارد التعليمية، والندوات عبر الإنترنت والأحداث3
- #RAREis صندوق المنح الدراسية:يتم تقديم منحة مؤسسة EveryLife للأمراض النادرة، بالشراكة مع Amgen، لإثراء حياة البالغين الذين يعانون من أمراض نادرة من خلال توفير 5,000 دولار لدعم مساعيهم التعليمية.
زيادة فرص التوعية:
- طالب في المدرسة الثانوية أو الكلية يعاني من اضطراب تعدد الأدوار؟ طلاب من أجل النادر® يعد هذا البرنامج برنامجًا رائعًا للطلاب للمشاركة في مساعدة الأشخاص المصابين بأمراض نادرة على عيش حياة أفضل. ينشر طلاب جميع التخصصات الوعي بالأمراض النادرة ويستكشفون الفرص للعمل مع مجتمع الأمراض النادرة. يوجد في حوالي 30 ولاية فرع واحد على الأقل.
- الركض من أجل النادر هو فريق الجري التابع لـ NORD والذي يمكن للأشخاص الانضمام إليه في ماراثون بوسطن وماراثون مدينة نيويورك وماراثون مشاة البحرية. يمكنك الانضمام إلى العدائين أو فريق المشجعين.4
- راديو التوعية النادرة تم إطلاقه للتو لمنحك صوتًا معززًا. يخططون لبث بودكاست شهريًا يضم سلسلة المؤسسين، وسلسلة المرضى، وسلسلة مقدمي الرعاية، وسلسلة الباحثين، وسلسلة مقدمي الخدمات.
في اليوم الأخير من المؤتمر، كان لي الشرف بلقاء أشخاص من إدارة الغذاء والدواء (FDA)، التي تنظم بيع منتجات الأجهزة الطبية في الولايات المتحدة وتراقب سلامة جميع المنتجات الطبية الخاضعة للتنظيم. أقل من 5% من الاضطرابات النادرة لها علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء! أكد مفوض إدارة الغذاء والدواء روبرت كاليف، دكتور في الطب، أن تريد إدارة الغذاء والدواء من منظمات الدفاع عن حقوق المرضى ذات الفعالية العالية أن تتعاون معهامع نمو دور منظمات الرعاية المهنية، مثل مؤسسة MdDS، واستكشاف تطوير البرامج وسماعات الواقع الافتراضي أو الأجهزة الطبية الأخرى، هناك حاجة إلى إرشادات موحدة أكثر حول التفاعلات مع مطوري منتجات الأدوية الحيوية والأجهزة الطبية. هذه فرصة أخرى رائعة لك لاتخاذ إجراء، بصفتك مدافعًا عن المريض أو سفيرًا للمريض.5
هل تريد المزيد من المنتجات؟
إذا كنت مهتمًا بالموارد التي سأقدمها لمجلس إدارة مؤسسة MdDS، لزيادة فعاليتها كمنظمة استشارية مهنية، فسيتعين عليك الانضمام إلى المجلس. وبينما يتم ترشيح وانتخاب المديرين، يمكن لأي شخص مهتم بالمساعدة أن يصبح عضوًا في المجلس، إذا كان بإمكانهم جلب المهارات أو المعرفة التي من شأنها أن تقدم الرسالةهل أنت ماهر في التصميم الجرافيكي والعلاقات العامة وجمع التبرعات؟ بعد 16 عامًا من الخدمة، يستعد أمين الصندوق لدينا للتقاعد. هناك وظائف شاغرة أخرى في وسائل التواصل الاجتماعي وتوليد العملاء المحتملين (تحديد مقدمي الرعاية الصحية والباحثين، على وجه الخصوص)، والتواصل (التواصل مع إدارة الغذاء والدواء، على سبيل المثال)، ويمكننا استخدام سكرتير. استكشف صفحة المتطوعين في مؤسسة mddsfoundation.org لمزيد من المعلومات. إذا كان هناك منصب يمكنك شغله أو ترغب في إنشائه، فأخبرنا كيف يمكنك مساعدة مؤسسة MdDS. فقط تواصل معنا وصف مهاراتك وأفكارك، وسوف نبدأ محادثة.
ولا تنسَ ترك تعليق على هذه التدوينة، مع إجابتك على السؤال العام للحصول على فرصة للفوز بحمار وحشي. سأختار فائزًا عشوائيًا في السادس من ديسمبر [*الشحن إلى عناوين الولايات المتحدة فقط].
حظا طيبا وفقك الله!
هولي بالوج، مدير مجلس الإدارة
تم تشغيله بواسطة الطيران، تم اكتشافه في عام 2007
هل كنت تعلم…؟ لا يعني اشتراكك في المدونة تلقائيًا أنك ستتلقى نشرتنا الإخبارية عبر البريد الإلكتروني. منشورات المدونة عبارة عن قصص فردية يتم إرسالها بواسطة WordPress. يتم إرسال نشرتنا الإخبارية عبر البريد الإلكتروني من خلال Mailchimp، والمحتوى أشبه بصحيفة تحتوي على قصص وتحديثات وإعلانات لن ترغب في تفويتها.
كلا الاشتراكين مجانيان.
1 يعد المركز الوطني لتقدم العلوم الانتقالية (NCATS) موطنًا للأمراض النادرة في المعهد الوطني للصحة. فهو يعمل على تسريع ترجمة الاكتشافات العلمية، وتحويل الملاحظات في المختبر والعيادة والمجتمع إلى تدخلات وعلاجات جديدة للصحة العامة.
2 المعهد الوطني للصحة هو المعاهد الوطنية للصحة، وهي الوكالة الفيدرالية الأساسية لإجراء ودعم البحوث الطبية. تعرف على برنامج تمويل البحوث التابع لمؤسسة MdDS على قدم طلبا لمنحة صفحة موقعنا على الإنترنت. يجب تقديم الطلبات بصيغة طلب منحة على غرار طلب المنحة المقدم من المعاهد الوطنية للصحة.
3 انظر أيضًا، https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf
4 منصة تمويل جماعي، تعرض قصص المتسابقين على موقع NORD RfR. مثال: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935
5 تعرف على مشاركة المرضى في إدارة الغذاء والدواء https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement