"Sjældne sygdomsgennembrud driver innovationer hen imod kliniske anvendelser i både almindelige og sjældne lidelser." NIH Vision for Rare, Joni L. Rutter, PhD, direktør for NCATS1, NIH2
Da det var min første lægekonference, vidste jeg ikke, at der ville blive uddelt muleposer, men jeg kom hurtigt til at værdsætte evnen til at samle håndgribelige ting – takeaways til at tage med hjem til dig. Ud over at møde sponsorer og samle deres litteratur og lidt tchotchkes (som denne yndige zebra), Jeg uddelte MdDS-litteratur og uddannede dem i det grundlæggende om lidelsen. Det er neurologisk. Patienter føler, at de konstant bevæger sig, som om de var på en båd, i måneder eller endda år. Og der er ikke en behandling endnu. På jagt efter in-roads for at identificere nye forskere eller andre parter, der kunne have en interesse i MdDS eller det neurologiske rum, talte jeg endda med medicinalfirmaer.
I løbet af det tre dage lange arrangement mødte jeg mange andre patientfortalere med fælles udfordringer og succeser. Vi opdagede og diskuterede ressourcer til at øge medicinsk uddannelse og øge bevidstheden om vores individuelle sjældne lidelser, som der er over 10,000 af! Vi gik sammen i NORDs allerførste affinitetsgrupper for at diskutere emner som fundraising, stats- og føderal politik og rekruttering og engagement af frivillige. Og vi brainstormede ideer for at øge værdien, som vores organisationer tilfører deres samfundsmedlemmer – det er dig!
Patient Advocacy Organizations (PAO'er) har brug for patientadvokater og patientambassadører for at få succes.
In del 1, jeg bad dig om at begynde at tænke på måder at tilføje din stemme som patientadvokat eller patientambassadør for at øge bevidstheden om MdDS. Til det formål er her nogle ressourcer, jeg fandt til dig på konferencen. De vil alle gøre dig i stand til at være en aktiv deltager i din egen fortalervirksomhed. Og nogle kan gavne dig med det samme. Jeg håber, du drager fordel af disse ressourcer. Ved at gøre det hjælper du MdDS Foundation og forbedrer sundhedsresultatet for hele MdDS-fællesskabet.
Ressourcer til selvfortalervirksomhed
- Living Rare Study: På trods af, at hver tiende mennesker lever med en sjælden sygdom, er denne befolkning underrepræsenteret i folkesundhedsdata. Det netop lancerede Living Rare Study er designet til at indfange data, der afslører, hvordan sjældne sygdomme påvirker alle facetter af livet - fra adgang til sundhedspleje og behandlinger til følelsesmæssige, sociale og økonomiske vanskeligheder. Resultaterne vil blive brugt til at argumentere for forbedrede sundhedspolitikker og vejlede fordelingen af ressourcer, hvor det er mest nødvendigt. Undersøgelsen kan gennemføres på 45-60 minutter (og gemmes hen ad vejen); den er langsgående, og du vil modtage årlige rykkere.
- Rare Action Network: værktøjer, træning og ressourcer til at blive effektive fortalere for sjældne sygdomme gennem statsbaserede initiativer i hele USA. RAN-medlemmer vil forbedre livskvaliteten for patienter med sjældne sygdomme og deres familier ved at sikre, at sjældne sygdomme bliver en national prioritet gennem politik, bevidsthed og uddannelse.
- RDCA-DAP gratis online (og mobilvenlige) kurser for patienter og fortalere til "Lær, hvordan du fremmer behandlinger for din sjældne sygdom." Af særlig interesse:
- Del 1: Fundamenter og præklinisk forskning – Find ud af, hvad naturhistoriske studier er, hvordan de er designet, og hvordan de kan bidrage til udvikling af lægemidler/terapi.
- Del 3: Grundlæggende om kliniske forsøg – lær, hvordan dine patientoplevelsesdata kan danne grundlag for kliniske forsøgsdesign.
Patientressourcer
- Engleflyvning og Sky Hope: begge tilbyder gratis flyvninger for patienter for at få lægebehandling, der er for langt eller for dyrt at komme til.
- RareCare® patienthjælpeprogrammer: økonomisk bistand, nødhjælp, pædagogiske ressourcer, webinarer og arrangementer3
- #RAREis stipendiefond: EveryLife Foundation for Rare Diseases-stipendiet gives i samarbejde med Amgen for at berige livet for voksne, der lever med sjældne sygdomme, ved at give $5,000 til at støtte deres uddannelsesmæssige aktiviteter.
Muligheder for at øge bevidstheden:
- Gymnasie- eller universitetsstuderende med MdDS? Studenter for Rare® er et fantastisk program for studerende til at blive involveret i at hjælpe mennesker med sjældne sygdomme til at leve et bedre liv. Studerende fra alle discipliner spreder bevidsthed om sjældne sygdomme og udforsker muligheder for at arbejde med sjældne sygdomme. Omkring 30 stater har mindst ét kapitel.
- Kører for Rare er NORDs løbehold, som folk kan deltage i ved Boston Marathon, NYC Marathon og Marine Corps Marathon. Du kan slutte dig til løberne eller heppeholdet.4
- Rare Awareness Radio netop lanceret for at give dig en forstærket stemme. De planlægger månedlige podcasts med Founder Series, Patient Series, Caregiver Series, Researcher Series og Provider Series.
Den sidste dag af konferencen havde jeg æren af at møde og lytte til folk fra Food and Drug Administration (FDA), som regulerer salget af medicinsk udstyrsprodukter i USA og overvåger sikkerheden af alle regulerede medicinske produkter. Færre end 5% af sjældne lidelser har en FDA-godkendt behandling! FDA-kommissær Robert Califf, MD, understregede, at FDA ønsker, at yderst effektive Patient Advocacy-organisationer engagerer sig med dem. Efterhånden som PAO'ers rolle, som MdDS Foundation, vokser, og udviklingen af software og VR-headset eller andet medicinsk udstyr udforskes, er mere standardiseret vejledning omkring interaktioner med biofarma- og produktudviklere af medicinsk udstyr nødvendig. Dette er endnu en god mulighed for dig til at handle, som patientadvokat eller patientambassadør.5
Vil du have flere leverancer?
Hvis du er interesseret i de ressourcer, som jeg vil præsentere for MdDS Foundations bestyrelse, for at øge dens effektivitet som PAO, bliver du nødt til at melde dig ind i bestyrelsen. Mens bestyrelsesmedlemmer nomineres og vælges, kan enhver, der er interesseret i at hjælpe, blive bestyrelsesmedlem, hvis de kan bringe færdigheder eller viden, der vil fremme Mission. Er du dygtig til grafisk design, PR, fundraising? Efter 16 års tjeneste gør vores kasserer klar til at gå på pension. Andre åbninger er i sociale medier, leadgenerering (identifikation af sundhedsudbydere og forskere, især), outreach (samarbejde med FDA, for eksempel), og vi kunne bruge en sekretær. Udforsk Frivillig side på mddsfoundation.org for mere. Hvis der er en stilling, du kan besætte eller ønsker at oprette, så fortæl os, hvordan du kan hjælpe MdDS Fonden. Lige kontakt os beskriver dine evner og ideer, og vi starter en samtale.
Og glem ikke at efterlade en kommentar til dette blogindlæg med dit svar på trivia-spørgsmålet for en chance for at vinde en zebra. Jeg vælger en tilfældigt udvalgt vinder den 6. december [*sendes kun til amerikanske adresser].
Held og lykke!
Holly Balog, bestyrelsesdirektør
Flight-triggered, Dx'd 2007
Vidste du…? Dit blogabonnement betyder ikke automatisk, at du modtager vores e-nyhedsbrev. Blogindlæg er enkelthistorier sendt af WordPress. Vores e-nyhedsbrev sendes gennem Mailchimp, og indholdet er mere som en avis med historier, opdateringer og meddelelser, du ikke vil gå glip af.
Begge abonnementer er gratis.
1 National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) er hjemsted for sjældne sygdomme på NIH. Det fremskynder oversættelsen af videnskabelige opdagelser, gør observationer i laboratoriet, klinikken og samfundet til nye indgreb og behandlinger for folkesundheden.
2 NIH er National Institutes of Health, det primære føderale agentur til at udføre og støtte medicinsk forskning. Lær om MdDS Foundations forskningsfinansieringsprogram på Ansøg om et tilskud side på vores hjemmeside. Ansøgninger skal indgives i formatet af en NIH-lignende tilskudsansøgning.
3 Se også, https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf
4 En crowdfunding platform, løbernes historier er vist på NORD RfR hjemmeside. Eksempel: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935
5 Lær om FDA Patient Engagement, https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement
Tak, læsere, for jeres kommentarer. Dine individuelle svar på trivia-spørgsmålet gik tabt i en hjemmesideopdatering, så her er en oversigt over svarene:
Susan P.: Zebraen symboliserer håb og fremskridt i samfundet med sjældne sygdomme. Også et citat fra IDF-præsident og administrerende direktør John G. Boyle, "Historien begynder med et citat fra en lægeskoleprofessor i 1940'erne, som rådede medicinstuderende "når du hører hovslag, så tænk på heste, ikke zebraer."
Lisa S: Hver Zebra er unik. Ikke 2 zebraer har samme stribemønster. Også tilfældet med sjældne lidelser. Hvert individ med lidelsen kan præsentere sig på forskellige og unikke måder.
Sandy: Zebraen er camouflage godt og hver har forskellige striber ligesom en sjælden sygdom.
Rachael G: Zebraen er maskot for sjældne sygdomme, fordi ikke to zebraer og deres striber er ens.
Linda B.: Ingen af striberne på zebraer er ens. Ikke 2 zebraer er ens, og ingen 2 mennesker med den samme sygdom er ens.
Donna C: Enhver zebra er unik og smuk ligesom enhver person er unik og smuk.
Terri K: Striberne på zebraer anses for at være genetiske mutationer, men for at se positivt på det, slukkes hestefluer af deres striber og lader zebraer være i fred. Vores sjældne lidelser er ofte resultatet af genetiske mutationer. Og selvom de giver mange udfordringer, som nogle gange sætter os ind i onde cirkler, kan positivitet hjælpe os med at gøre dem til gode cirkler. Nogle gange skaber det at være anderledes uventet skønhed og fordele, som vi måske normalt ikke overvejer.
Michelle Bl: Tak Holly og MdDS Foundation-teamet for alt, hvad I gør! Zebraen er en fantastisk måde at ære vores unikke situation og vise, at selvom vi er unikke som individer, er vi en del af en flok og et fællesskab. Jeg ser frem til at finde behandlinger og en kur en dag. Mange tak for støtten og vejledningen.
Tillykke til Rachael G! Hendes svar, "Zebraen er maskot for sjældne sygdomme, fordi ikke to zebraer og deres striber er ens," blev tilfældigt udvalgt til at vinde zebraen. Her er vores svar på trivia-spørgsmålet, Hvorfor er zebraen maskot for sjældne lidelser?
Klinikere er uddannet til at overveje det åbenlyse først (heste), når de hører hovslag (en patients symptomer). Zebraen er maskot af sjældne lidelser for at opfordre læger til at huske, at zebraer også har hove.