Forestil dig et dedikeret system designet til at indsamle information om personer, der lever med en bestemt sygdom, såsom kræft eller diabetes, eller endda en usædvanlig tilstand som MdDS. Forestil dig, at de indsamlede data bruges af forskere og klinikere til bedre at forstå lidelsen og se, hvilke behandlinger der rent faktisk virker – og muligvis ændre fremtidens patientpleje. Det er, hvad et patientregister er, og hvad det kan gøre for dig!
Denne globale undersøgelse vil være åben for alle, der opfylder inklusionskriterierne (se nedenfor) for deltagelse. Det vil være gratis at deltage i undersøgelsen.
MdDS Patientregister – Studiemål
Drevet af den Den nationale organisation for sjældne lidelserIAMRARE®-programmet MdDS Patientregister vil være den første longitudinelle forskningsundersøgelse, der indsamler MdDS-specifikke patientdata. Målet med MdDS-registret vil være at hjælpe forskere, klinikere eller industripartnere med at lære mere om MdDS. Oplysningerne indsamlet i MdDS-registret vil blive brugt til at studere MdDS med følgende hovedmål:
- Beskriv personer med MdDS: Forstå, hvem der udvikler MdDS, og hvordan symptomerne kan være forskellige fra person til person. Ved at spore mange individer kan vi bedre forstå det typiske forløb af MdDS, dets forskellige karakteristika og hvordan det generelt håndteres af klinikere.
- Forstå MdDS over tid: Lær hvordan MdDS udvikler sig, hvordan det føles, og hvordan symptomerne ændrer sig i længderetningen (over tid). Ved at følge de samme personer over tid kan dette register afsløre, hvordan tingene ændrer sig eller forbliver de samme for enkeltpersoner.
- Lær om diagnose og behandling: Find ud af, hvordan MdDS diagnosticeres, hvilke behandlinger der findes, og hvordan folk reagerer på dem. Et register kan vise os, hvordan behandlinger fungerer i den virkelige verden, med alle de kompleksiteter, der følger med.
- Forbedre plejen for mennesker med MdDS: Brug det, vi lærer, til at yde bedre støtte og behandling til personer med MdDS. De rige data i et register er en guldgrube for forskere, der arbejder på at forstå MdDS, udvikle nye behandlinger og spotte vigtige tendenser.
- Identificér deltagere til forskningFind personer med MdDS, der måske ønsker at deltage i fremtidige forskningsstudier eller kliniske forsøg.
Jo flere deltagere der er, betyder mere meningsfuld data og hurtigere svar. Opdagelser gjort gennem dette studie kan bane vejen for fremskridt inden for yderligere forskning og bedre patientresultater.
Angiv din e-mailadresse, så giver vi dig besked, når registret er klar til deltagelse!
Ved at klikke Giv mig besked, vil du blive tilmeldt vores e-nyhedsbrev. Hvis du allerede er abonnent, er du allerede klar til at modtage besked.
Dine data, din indflydelse
Med eller uden en officiel diagnose vil dette studie give dig mulighed for at yde et meningsfuldt bidrag til at forbedre livet for dem, der er berørt af MdDS. Når det åbner for tilmelding, vil MdDS Patient Registry være et sted, hvor du kan dele din rejse. Som et longitudinelt forskningsstudie er det designet til at indsamle en patients unikke historiske data gennem undersøgelser og spørgeskemaer. Debut, symptomer, prøvede behandlinger, sygehistorie og mere ... MdDS Registry vil drage fordel af dine data.
Spekulerer du på, hvordan deling af dine oplysninger hjælper MdDS-forskning? Eller hvad sker der med dine data? Klik eller tryk på at afsløre svar på dine spørgsmål.
Ofte stillede spørgsmål
Hvordan vil mine data blive indsamlet?
Registret bruger brugervenlige undersøgelser og spørgeskemaer, som er onlineværktøjer. IAMRARE®-platformen er placeret med branchestandarder for at beskytte dine oplysninger og dit privatliv.
Hvem kan se mine data?
Du kan være sikker på, at maksimal sikkerhed og privatlivspraksis vil blive fulgt. Data kan videregives til godkendte forskere. Målet er at give disse forskere det minimum af data, der er nødvendigt for at gennemføre deres forskningsundersøgelse. Data, der deles med eksterne forskere, vil blive anonymiseret [f.eks[Beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) vil blive skjult] hvor det er muligt. Det betyder, at din identitet er privat og beskyttet.
Hvordan vil mine data blive brugt?
De oplysninger, du deler i registret, vil blive brugt af:• Forskere: At studere MdDS og muliggøre design af nye forskningsstrategier til forbedring af potentielle behandlinger.
• Klinikere: At forbedre plejen for personer med MdDS.
• MdDS Foundation: At tale for opmærksomhed, forskningsfinansiering og patientressourcer.
Disse grupper arbejder sammen med et enkelt mål: at forbedre livet for mennesker, der lever med MdDS.
Hvem kan deltage? Inklusionskriterier
Hvis du har oplevet symptomer på MdDS, opfattelsen af bevægelse, i mindst 30 dage, som lindres ved passiv bevægelse (f.eks. ved at køre bil), vil du kunne tilmelde dig, når registret lanceres. En officiel diagnose er ikke påkrævet. Studiedeltagere, der er mindreårige (under 18 år), kan have en juridisk autoriseret repræsentant (LAR) til at udfylde undersøgelser og spørgeskemaer på deres vegne.
Hvor nemt er det at deltage?
Meget. Hovedundersøgelsen, MdDS Status, indsamler svar om dine symptomer, balance, svimmelhed og livskvalitet. Hvert fokusområde (eller domæne) udfyldes separat og når det passer dig. Supplerende spørgeskemaer dækker aspekter som medicinsk og familiehistorie. De er ekstremt nemme at udfylde, og du kan stoppe når som helst. Systemet gemmer dine svar for dig.
Hvornår kan jeg starte?
Vi arbejder på at lancere MdDS Patientregisteret i starten af 2026. For at strømline din registrering i MdDS-registeret anbefaler vi, at du registrerer dig i Living Rare Study nu. Ligesom MdDS-registret vil være, vil National Organization of Rare Disorders Living Rare Study hostes på IAMRARE®-platformen. En enkelt registrering på platformen er alt, hvad du behøver. Fra albinisme til Wolfram syndrom får du adgang til over 50 undersøgelser med én tilmelding!
Har jeg officielt fået diagnosen M?dDS?
En diagnose er ikke påkrævet. Kandidater, der opfylder følgende kriterier, vil kunne tilmelde sig:
- Opfattelse af bevægelse (vuggen, vuggen, svajen eller tyngdekraftstræk) under stilstand
- Symptomer på opfattet bevægelse i mindst 30 dage
- Lindring af symptomer under passiv bevægelse
Findes der en IAMRARE-app?
IAMRARE-mobilappen er tilgængelig i begge Apple og Google Play butikker i USA og Canada.
Kommer snart - en visuel guide til studiet! Du vil se, hvordan studiet er designet til at forløbe, og du vil også opdage fordelene ved at deltage.
Gloseliste over betingelser
Udviklingen af MdDS-registret har drevet etableringen af tiltrængte standarder og definitioner. Med nye værktøjer som definitionen af "remission" og vores Skala for sværhedsgrad af symptomer, kan vi sikre både pålidelig rapportering og indsamling af meget værdifulde data. Derudover kan registret bruge terminologi, du ikke er bekendt med. Klik eller tryk på at udvide/skjule definitionerne.
Advisory Board
Et udvalg af kliniske specialister, forskere og patientforkæmpere. Det Rådgivende Udvalg for Registeret er ansvarligt for at gennemgå alle anmodninger om registerdata for at sikre, at det foreslåede projekt har videnskabelig værdi. De vil også være ansvarlige for at beslutte, hvilke specifikke data der skal gives til forskere. Dette vil være begrænset til kun de data, der er nødvendige for at besvare forskerens spørgsmål. Når det er muligt, vil dataene blive anonymiseret.
Afidentificerede data
Afidentifikation betyder, at personoplysninger såsom navn, datoer og adresse vil blive fjernet. I stedet vil der blive anvendt en tilfældigt tildelt identifikationskode.
Domæne
At leve med en kronisk lidelse kan påvirke alle aspekter af dit liv, lige fra hvordan du bevæger dig til hvordan du har det følelsesmæssigt. Med MdDS Patient Registry vil forskere studere disse effekter i separate områder eller domæner, herunder balance, svimmelhed og livskvalitet. Ved at måle domæner separat kan vi få et klarere billede af, hvordan MdDS – en lidelse med opfattet bevægelse – påvirker individer og finde bedre måder at håndtere det på.
Episode
Når man aktivt oplever vuggende, vuggende, svajende og/eller trækkende bevægelser, er man i en episode. Hvis man går seks hele måneder uden symptomer, er episoden slut. Selvom en episode slutter, når symptomerne på opfattet bevægelse ophører, er den fulde seks måneders symptomfri periode nødvendig for at bekræfte, at der er opnået en sand remission.
Informeret samtykke
En proces, hvor deltagere i en forskningsundersøgelse får vigtige oplysninger, herunder mulige risici og fordele, om en medicinsk procedure eller behandling, genetisk testning eller forskning. Dette er for at hjælpe dem med at beslutte, om de ønsker at blive behandlet, testet eller deltage i forskningen. Vores registers samtykkedokument følger rammerne i de føderale bestemmelser. Se også: Juridisk autoriseret repræsentant
Institutional Review Board (IRB)
Et institutionelt bedømmelsesudvalg (IRB) er en uafhængig gruppe af personer, der gennemgår forskningsforslag for at sikre, at de beskytter deltagerne ordentligt. Et IRB har gennemgået MdDS-patientregisteret for at sikre, at det opfylder etiske og lovgivningsmæssige standarder.
Juridisk autoriseret repræsentant
En juridisk autoriseret repræsentant (LAR) inviteres til at deltage i denne forskningsundersøgelse for en person/personer med MdDS på vegne af den/de person/personer i deres varetægt, som ikke er i stand til eller ikke længere er i stand til at give deres eget samtykke.
Longitudinel undersøgelse
En type undersøgelse, hvor forskere gentagne gange indsamler data fra den samme gruppe individer over en længere periode. De samme deltagere følges gennem hele undersøgelsen for at analysere, hvordan tingene udvikler sig over tid. Dette giver forskere mulighed for at observere og spore ændringer og udviklinger i variabler som adfærd, sundhedsresultater eller meninger på tværs af forskellige tidspunkter.
ændring
Personlige aktiviteter og miljømæssige faktorer kan påvirke MdDS-symptomer og fungere som modifikatorer, der enten øger eller mindsker følelsen af bevægelse. Effekten af disse modifikatorer er unik for hver enkelt person. For at finde almindelige modifikatorer, der forværrer eller lindrer symptomer, kan du besøge Symptomer .
Naturhistorie
En sygdoms forløb tager over tid (longitudinelt) er dens naturlige forløb. Indsamling af individuelle patientdata, gentagne gange over tid, illustrerer udviklingen af den enkelte patients tilstand. Indsamling af data om udviklingen af MdDS på tværs af MdDS-fællesskabet er et af de mest betydningsfulde og konsekvensbetonede bidrag, vi kan yde i arbejdet hen imod udvikling af behandlinger og kure.
Ledende efterforsker
En hovedforsker (PI) er den primære person, der er ansvarlig for design og udførelse af et forskningsprojekt eller et klinisk forsøg. En eller flere medforskere kan bistå i udførelsen af et forskningsprojekt.
Beskyttet sundhedsinformation (PHI)
Beskyttede helbredsoplysninger (PHI) er oplysninger, der kan bruges til at identificere en person.
Remission
Patienter uden bevægelsessans, der har varet i mindst seks (6) måneder, betragtes som i remission.
Forskningsstudie vs. klinisk forskning eller studie
Et forskningsstudie sigter mod at opnå viden om et fænomen, mens klinisk forskning sigter mod at udvikle nye behandlinger, diagnostik eller forebyggende foranstaltninger ved at teste dem på mennesker. Vores patientregister er et forskningsstudie designet til at indsamle MdDS-specifikke patientdata. For mere detaljeret information om studiedesignet, læs denne artikel.
Statistisk betydning
Forskere og klinikere har brug for pålidelige og reproducerbare data. Når data indsamles fra en for lille stikprøve, er de ustabile, fordi fejlmarginen er for stor. For at data kan være statistisk signifikante, skal visse tærskler overholdes. Hvis vi bruger vores støttegruppe som en undersøgelsespopulation, vil fejlmarginen være ~100 %. Hvis 5,000 af de 10 aktive medlemmer gennemfører en undersøgelse, vil fejlmarginen være mindre end 1,000 %. Din deltagelse i patientregisteret kan gøre en meningsfuld forskel!
Translationel forskning
Denne type forskning sigter mod at bygge bro mellem grundlæggende laboratorieresultater og kliniske anvendelser, i bund og grund ved at "oversætte" opdagelser gjort i laboratoriet til behandlinger eller interventioner, der direkte kan gavne patienter i et klinisk miljø. Den kan føre forskningen fra laboratoriet til sygehuset for at forbedre menneskers sundhed. Læs mere om forskning og kliniske forsøg på American Brain Foundations hjemmeside.
Har du spørgsmål om IAMRARE® platform? Denne side giver en introduktion til MdDS Patientregisteret og definitioner af den anvendte terminologi. En omfattende FAQ om IAMRARE-platformen kan findes på NORD®'s IAMRARE site.