Forestil dig et dedikeret system designet til at indsamle information om personer, der lever med en bestemt sygdom, såsom kræft eller diabetes, eller endda en usædvanlig tilstand som MdDS. Forestil dig, at de indsamlede data bruges af forskere og klinikere til bedre at forstå lidelsen og se, hvilke behandlinger der rent faktisk virker – og muligvis ændre fremtidens patientpleje. Det er, hvad et patientregister er, og hvad det kan gøre for dig!
Drevet af den Den nationale organisation for sjældne lidelserIAMRARE®-programmet MdDS Patientregister vil være den første longitudinelle forskningsundersøgelse, der indsamler patientdata specifikke for MdDS. Jo flere mennesker der deltager, jo mere meningsfulde data. Opdagelser gjort gennem denne undersøgelse kan bane vejen for fremskridt inden for yderligere forskning og bedre patientresultater.
MdDS Patientregister – Studiemål
Målet med MdDS-patientregisteret er at hjælpe forskere, klinikere eller industripartnere med at lære mere om MdDS. Oplysningerne indsamlet i MdDS-patientregisteret vil blive brugt til at studere MdDS med følgende hovedmål:
- Beskriv personer med MdDS: Forstå, hvem der udvikler MdDS, og hvordan symptomerne kan være forskellige fra person til person. Ved at spore mange individer kan vi bedre forstå det typiske forløb af MdDS, dets forskellige karakteristika og hvordan det generelt håndteres af klinikere.
- Forstå MdDS over tid: Lær hvordan MdDS udvikler sig, hvordan det føles, og hvordan symptomerne ændrer sig i længderetningen (over tid). Ved at følge de samme personer over tid kan dette register afsløre, hvordan tingene ændrer sig eller forbliver de samme for enkeltpersoner.
- Lær om diagnose og behandling: Find ud af, hvordan MdDS diagnosticeres, hvilke behandlinger der findes, og hvordan folk reagerer på dem. Et register kan vise os, hvordan behandlinger fungerer i den virkelige verden, med alle de kompleksiteter, der følger med.
- Forbedre plejen for mennesker med MdDS: Brug det, vi lærer, til at yde bedre støtte og behandling til personer med MdDS. De rige data i et register er en guldgrube for forskere, der arbejder på at forstå MdDS, udvikle nye behandlinger og spotte vigtige tendenser.
- Identificér deltagere til forskningFind personer med MdDS, der måske ønsker at deltage i fremtidige forskningsstudier eller kliniske forsøg.
Angiv din e-mailadresse, så giver vi dig besked, når registret er klar til deltagelse!
Ved at klikke Giv mig besked, vil du blive tilmeldt vores e-nyhedsbrev. Hvis du allerede er abonnent, er du allerede klar til at modtage besked.
Dine data, din indflydelse
Dette studie vil give dig mulighed for at yde et meningsfuldt bidrag til at forbedre livet for dem, der er berørt af MdDS. Når du tilmelder dig, vil du blive bedt om at dele oplysninger om dine symptomer og din samlede MdDS-oplevelse. Du undrer dig måske over, hvordan deling af dine oplysninger hjælper MdDS-forskning. Eller hvad sker der med dine data? Klik eller tryk for at få vist svar på dine spørgsmål.
Hvordan vil mine data blive indsamlet?
Registret bruger brugervenlige undersøgelser og spørgeskemaer, som er onlineværktøjer. IAMRARE®-platformen er placeret med branchestandarder for at beskytte dine oplysninger og dit privatliv.
Hvem kan se mine data?
Du kan være sikker på, at maksimal sikkerhed og privatlivspraksis vil blive fulgt. Data kan videregives til godkendte forskere. Målet er at give disse forskere det minimum af data, der er nødvendigt for at gennemføre deres forskningsundersøgelse. Data, der deles med eksterne forskere, vil blive anonymiseret [f.eks[Beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) vil blive skjult] hvor det er muligt. Det betyder, at din identitet er privat og beskyttet.
Hvordan vil mine data blive brugt?
De oplysninger, du deler i registret, vil blive brugt af:• Forskere: At studere MdDS og muliggøre design af nye forskningsstrategier til forbedring af potentielle behandlinger.
• Klinikere: At forbedre plejen for personer med MdDS.
• MdDS Foundation: At tale for opmærksomhed, forskningsfinansiering og patientressourcer.
Disse grupper arbejder sammen med et enkelt mål: at forbedre livet for mennesker, der lever med MdDS.
Hvem kan deltage?
Hvis du har oplevet symptomer på MdDS, opfattelsen af bevægelse, i mindst 30 dage, som lindres ved passiv bevægelse (f.eks. ved at køre bil), vil du kunne tilmelde dig, når registret lanceres. Mindreårige (under 18 år) kan have en juridisk autoriseret repræsentant (LAR) til at udfylde undersøgelser og spørgeskemaer på deres vegne.
Hvor nemt er det at deltage?
Meget. Hovedundersøgelsen, MdDS Status, indsamler svar om dine symptomer, balance, svimmelhed og livskvalitet. Hvert fokusområde (eller domæne) udfyldes separat og når det passer dig. Supplerende spørgeskemaer dækker aspekter som medicinsk og familiehistorie. De er ekstremt nemme at udfylde, og du kan stoppe når som helst. Systemet gemmer dine svar for dig.
Hvornår kan jeg starte?
Vi forventer, at registret lanceres i efteråret 2025.
Kommer snart - en visuel guide til studiet! Du vil se, hvordan studiet er designet til at forløbe, og du vil også opdage fordelene ved at deltage.
Gloseliste over betingelser
Registreringsdatabasen bruger muligvis terminologi, du ikke er bekendt med. Klik eller tryk for at udvide/skjule definitionerne.
Advisory Board
Et udvalg af kliniske specialister, forskere og patientforkæmpere. Det Rådgivende Udvalg for Registeret er ansvarligt for at gennemgå alle anmodninger om registerdata for at sikre, at det foreslåede projekt har videnskabelig værdi. De vil også være ansvarlige for at beslutte, hvilke specifikke data der skal gives til forskere. Dette vil være begrænset til kun de data, der er nødvendige for at besvare forskerens spørgsmål. Når det er muligt, vil dataene blive anonymiseret.
Afidentificerede data
Afidentifikation betyder, at personoplysninger såsom navn, datoer og adresse vil blive fjernet. I stedet vil der blive anvendt en tilfældigt tildelt identifikationskode.
Domæne
At leve med en kronisk lidelse kan påvirke alle aspekter af dit liv, lige fra hvordan du bevæger dig til hvordan du har det følelsesmæssigt. Med MdDS Patient Registry vil forskere studere disse effekter i separate områder eller domæner, herunder balance, svimmelhed og livskvalitet. Ved at måle domæner separat kan vi få et klarere billede af, hvordan MdDS – en lidelse med opfattet bevægelse – påvirker individer og finde bedre måder at håndtere det på.
Informeret samtykke
En proces, hvor deltagere i en forskningsundersøgelse får vigtige oplysninger, herunder mulige risici og fordele, om en medicinsk procedure eller behandling, genetisk testning eller forskning. Dette er for at hjælpe dem med at beslutte, om de ønsker at blive behandlet, testet eller deltage i forskningen. Vores registers samtykkedokument følger rammerne i de føderale bestemmelser.
Institutional Review Board (IRB)
Et institutionelt bedømmelsesudvalg (IRB) er en uafhængig gruppe af personer, der gennemgår forskningsforslag for at sikre, at de beskytter deltagerne ordentligt. Et IRB har gennemgået MdDS-patientregisteret for at sikre, at det opfylder etiske og lovgivningsmæssige standarder.
Longitudinel undersøgelse
En type undersøgelse, hvor forskere gentagne gange indsamler data fra den samme gruppe individer over en længere periode. De samme deltagere følges gennem hele undersøgelsen for at analysere, hvordan tingene udvikler sig over tid. Dette giver forskere mulighed for at observere og spore ændringer og udviklinger i variabler som adfærd, sundhedsresultater eller meninger på tværs af forskellige tidspunkter.
ændring
Personlige aktiviteter og miljømæssige faktorer kan påvirke MdDS-symptomer og fungere som modifikatorer, der enten øger eller mindsker følelsen af bevægelse. Effekten af disse modifikatorer er unik for hver enkelt person. For at finde almindelige modifikatorer, der forværrer eller lindrer symptomer, kan du besøge Symptomer .
Naturhistorie
En sygdoms forløb tager over tid (longitudinelt) er dens naturlige forløb. Indsamling af individuelle patientdata, gentagne gange over tid, illustrerer udviklingen af den enkelte patients tilstand. Indsamling af data om udviklingen af MdDS på tværs af MdDS-fællesskabet er et af de mest betydningsfulde og konsekvensbetonede bidrag, vi kan yde i arbejdet hen imod udvikling af behandlinger og kure.
Ledende efterforsker
En hovedforsker (PI) er den primære person, der er ansvarlig for design og udførelse af et forskningsprojekt eller et klinisk forsøg. En eller flere medforskere kan bistå i udførelsen af et forskningsprojekt.
Beskyttet sundhedsinformation (PHI)
Beskyttede helbredsoplysninger (PHI) er oplysninger, der kan bruges til at identificere en person.
Remission
Patienter uden bevægelsesopfattelse, der har varet i mindst seks (6) måneder, betragtes som i remission.
Forskningsstudie vs. klinisk forskning eller studie
Et forskningsstudie sigter mod at opnå viden om et fænomen, mens klinisk forskning sigter mod at udvikle nye behandlinger, diagnostik eller forebyggende foranstaltninger ved at teste dem på mennesker. Vores patientregister er et forskningsstudie designet til at indsamle MdDS-specifikke patientdata. For mere detaljeret information om studiedesignet, læs denne artikel.
Statistisk betydning
Forskere og klinikere har brug for pålidelige og reproducerbare data. Når data indsamles fra en for lille stikprøve, er de ustabile, fordi fejlmarginen er for stor. For at data kan være statistisk signifikante, skal visse tærskler overholdes. Hvis vi bruger vores støttegruppe som en undersøgelsespopulation, vil fejlmarginen være ~100 %. Hvis 5,000 af de 10 aktive medlemmer gennemfører en undersøgelse, vil fejlmarginen være mindre end 1,000 %. Din deltagelse i patientregisteret kan gøre en meningsfuld forskel!
Translationel forskning
Denne type forskning sigter mod at bygge bro mellem grundlæggende laboratorieresultater og kliniske anvendelser, i bund og grund ved at "oversætte" opdagelser gjort i laboratoriet til behandlinger eller interventioner, der direkte kan gavne patienter i et klinisk miljø. Den kan føre forskningen fra laboratoriet til sygehuset for at forbedre menneskers sundhed. Læs mere om forskning og kliniske forsøg på American Brain Foundations hjemmeside.
Har du spørgsmål om IAMRARE® platform? Denne side giver en introduktion til MdDS Patientregisteret og definitioner af den anvendte terminologi. En omfattende FAQ om IAMRARE-platformen kan findes på NORD®'s IAMRARE site.