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„Durchbrüche bei seltenen Krankheiten treiben Innovationen in Richtung klinischer Anwendungen sowohl bei häufigen als auch bei seltenen Erkrankungen voran.“ NIH Vision for Rare, Joni L. Rutter, PhD, Direktorin NCATS¹, NIH²

Da dies meine erste medizinische Konferenz war, wusste ich nicht, dass es Tragetaschen geben würde, aber ich lernte schnell die Möglichkeit zu schätzen, Sachgegenstände zu sammeln – Dinge, die man mit nach Hause nehmen kann. Neben dem Treffen mit Sponsoren und dem Sammeln ihrer Literatur und kleinen tchotschkes (wie dieses entzückende Zebra), Ich habe Literatur zu MdDS verteilt und sie über die Grundlagen der Störung aufgeklärt. Es ist neurologisch. Die Patienten haben das Gefühl, sich ständig zu bewegen, als ob sie auf einem Boot wären, und das über Monate oder sogar Jahre hinweg. Und es gibt noch keine Behandlung. Auf der Suche nach Möglichkeiten, neue Forscher oder andere Parteien zu identifizieren, die ein Interesse an MdDS oder dem neurologischen Bereich haben könnten, habe ich sogar mit Pharmaunternehmen gesprochen. 

Im Laufe der dreitägigen Veranstaltung traf ich viele andere Patientenvertreter mit den gleichen Herausforderungen und Erfolgen. Wir entdeckten und diskutierten Ressourcen, um die medizinische Ausbildung zu verbessern und das Bewusstsein für unsere einzelnen seltenen Erkrankungen zu schärfen, von denen es über 10,000 gibt! Wir schlossen uns in NORDs allerersten Affinity Groups zusammen, um Themen wie Spendensammlung, Landes- und Bundespolitik sowie die Anwerbung und Einbindung von Freiwilligen zu diskutieren. Und wir sammelten Ideen, um den Wert zu steigern, den unsere Organisationen ihren Community-Mitgliedern bieten – und das sind Sie!

Patientenvertretungsorganisationen (Patient Advocacy Organizations, PAOs) brauchen Patientenanwälte und Patientenbotschafter, um erfolgreich zu sein.

In Teil 1Ich habe Sie gebeten, darüber nachzudenken, wie Sie als Patientenanwalt oder Patientenbotschafter Ihre Stimme erheben können, um das Bewusstsein für MdDS zu schärfen. Zu diesem Zweck habe ich hier einige Ressourcen für Sie gefunden, die ich auf der Konferenz gefunden habe. Sie alle ermöglichen es Ihnen, sich aktiv für Ihre eigene Interessenvertretung einzusetzen. Und einige können Ihnen sofort von Nutzen sein. Ich hoffe, Sie nutzen diese Ressourcen. Auf diese Weise helfen Sie der MdDS Foundation und verbessern die Gesundheitsergebnisse für die gesamte MdDS-Gemeinschaft. 

Ressourcen zur Selbstvertretung

• Lebendige seltene Studie: Obwohl jeder zehnte Mensch an einer seltenen Krankheit leidet, ist diese Bevölkerungsgruppe in den Daten des öffentlichen Gesundheitswesens unterrepräsentiert. Die gerade gestartete Living Rare Study soll Daten erfassen, die zeigen, wie sich seltene Krankheiten auf jeden Aspekt des Lebens auswirken – vom Zugang zur Gesundheitsversorgung und Behandlungen bis hin zu emotionalen, sozialen und finanziellen Schwierigkeiten. Die Ergebnisse werden verwendet, um für eine verbesserte Gesundheitspolitik einzutreten und die Verteilung der Ressourcen dort zu steuern, wo sie am dringendsten benötigt werden. Die Studie kann in 45 bis 60 Minuten abgeschlossen (und zwischendurch gespeichert) werden; sie ist eine Längsschnittstudie und Sie erhalten jährliche Erinnerungen.
• Seltenes Aktionsnetzwerk: Tools, Schulungen und Ressourcen, um durch staatliche Initiativen in den gesamten Vereinigten Staaten zu effektiven Fürsprechern für seltene Krankheiten zu werden. RAN-Mitglieder werden die Lebensqualität von Patienten mit seltenen Krankheiten und ihren Familien verbessern, indem sie durch Politik, Bewusstsein und Aufklärung dafür sorgen, dass seltene Krankheiten zu einer nationalen Priorität werden. 
• RDCA-DAP kostenlose Online-Kurse (auch für Mobilgeräte) für Patienten und Interessenvertreter, um „zu lernen, wie Sie die Therapien für Ihre seltene Krankheit voranbringen können“. Besonders interessant: 
  • Teil 1: Grundlagen und vorklinische Forschung – Informieren Sie sich über Natural History Studies, wie sie konzipiert sind und wie sie zur Arzneimittel-/Therapieentwicklung beitragen können.
  • Teil 3: Grundlagen klinischer Studien – erfahren Sie, wie Ihre Patientenerfahrungsdaten bei der Gestaltung klinischer Studien hilfreich sein können.

Patientenressourcen

• Engelsflug und Himmelshoffnung: Beide bieten kostenlose Flüge für Patienten an, die eine medizinische Versorgung benötigen, deren Anreise zu weit entfernt oder zu teuer ist.
• RareCare®-Patientenhilfsprogramme: finanzielle Unterstützung, Entlastung für Pflegekräfte, Bildungsressourcen, Webinare und Veranstaltungen³
• #RAREis-Stipendienfonds: Das Stipendium der EveryLife Foundation for Rare Diseases wird in Zusammenarbeit mit Amgen vergeben, um das Leben von Erwachsenen mit seltenen Krankheiten zu bereichern, indem es ihnen 5,000 US-Dollar zur Unterstützung ihrer Ausbildung zur Verfügung stellt.

Möglichkeiten zur Bewusstseinsbildung: 

• Highschool- oder College-Student mit MdDS? Studenten für Rare® ist ein großartiges Programm für Studenten, die sich dafür engagieren möchten, Menschen mit seltenen Krankheiten zu einem besseren Leben zu verhelfen. Studenten aller Fachrichtungen machen auf seltene Krankheiten aufmerksam und erkunden Möglichkeiten, mit der Gemeinschaft der seltenen Krankheiten zusammenzuarbeiten. In etwa 30 Bundesstaaten gibt es mindestens eine Niederlassung.
• Laufen für Rare ist das Laufteam von NORD, dem man beim Boston Marathon, NYC Marathon und Marine Corps Marathon beitreten kann. Sie können sich den Läufern oder dem Cheerleader-Team anschließen.⁴
• Seltenes Bewusstseinsradio wurde gerade gestartet, um Ihnen eine verstärkte Stimme zu geben. Sie planen monatliche Podcasts mit der Gründerserie, der Patientenserie, der Betreuerserie, der Forscherserie und der Anbieterserie. 

Am letzten Tag der Konferenz hatte ich die Ehre, Leute von der Food and Drug Administration (FDA) zu treffen und ihnen zuzuhören, die den Verkauf von Medizinprodukten in den USA reguliert und die Sicherheit aller regulierten Medizinprodukte überwacht. Für weniger als 5 % der seltenen Erkrankungen gibt es eine von der FDA zugelassene Behandlung! FDA-Kommissar Robert Califf, MD, betonte, dass die Die FDA möchte, dass hochwirksame Patientenvertretungsorganisationen mit ihnen zusammenarbeiten. Da die Rolle von PAOs wie der MdDS Foundation wächst und die Entwicklung von Software und VR-Headsets oder anderen medizinischen Geräten erforscht wird, sind standardisiertere Richtlinien für die Interaktion mit Biopharma- und Medizinprodukteentwicklern erforderlich. Dies ist eine weitere großartige Gelegenheit für Sie, als Patientenanwalt oder Patientenbotschafter aktiv zu werden.⁵

Möchten Sie mehr Ergebnisse?

Wenn Sie an den Ressourcen interessiert sind, die ich dem Vorstand der MdDS Foundation vorstelle, um seine Wirksamkeit als PAO zu erhöhen, müssen Sie dem Vorstand beitreten. Während die Direktoren nominiert und gewählt werden, kann jeder, der helfen möchte, Vorstandsmitglied werden. wenn sie Fähigkeiten oder Wissen einbringen, die die Ziel. Sind Sie kompetent in Grafikdesign, PR und Fundraising? Nach 16 Dienstjahren bereitet sich unser Schatzmeister auf den Ruhestand vor. Weitere offene Stellen sind in den Bereichen Social Media, Lead-Generierung (insbesondere Identifizierung von Gesundheitsdienstleistern und Forschern), Öffentlichkeitsarbeit (z. B. Zusammenarbeit mit der FDA) und wir könnten eine Sekretärin gebrauchen. Entdecken Sie die Freiwilligenseite von mddsfoundation.org für mehr. Wenn es eine Stelle gibt, die Sie besetzen können oder schaffen möchten, teilen Sie uns mit, wie Sie der MdDS Foundation helfen können. kontaktieren Sie uns Beschreiben Sie Ihre Fähigkeiten und Ideen, und wir beginnen ein Gespräch.

Und vergesst nicht, einen Kommentar zu diesem Blog-Beitrag mit eurer Antwort auf die Quizfrage zu hinterlassen, damit ihr ein Zebra gewinnen könnt. Ich werde am 6. Dezember einen zufällig ausgewählten Gewinner auswählen [*Versand nur an Adressen in den USA].

Viel Glück!
Holly Balog, Vorstandsmitglied
Flugausgelöst, Diagnose 2007 

¹ Das National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) ist die Anlaufstelle für seltene Krankheiten am NIH. Es beschleunigt die Umsetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse und wandelt Beobachtungen im Labor, in der Klinik und in der Gemeinschaft in neue Interventionen und Behandlungen für die öffentliche Gesundheit um.

² Die NIH sind die National Institutes of Health, die wichtigste Bundesbehörde für die Durchführung und Unterstützung medizinischer Forschung. Erfahren Sie mehr über das Forschungsfinanzierungsprogramm der MdDS Foundation auf der Beantragen Sie ein Stipendium Seite unserer Website. Anträge müssen im Format eines Zuschussantrags im NIH-Stil eingereicht werden.

³ Siehe auch https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf

⁴ Auf der Crowdfunding-Plattform NORD RfR werden Läufergeschichten vorgestellt. Beispiel: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935

⁵ Erfahren Sie mehr über die Patienteneinbindung der FDA, https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement