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"दुर्लभ रोगों में सफलताएं सामान्य और दुर्लभ दोनों तरह के विकारों में नैदानिक ​​अनुप्रयोगों की दिशा में नवाचारों को बढ़ावा दे रही हैं।" एनआईएच विजन फॉर रेयर, जोनी एल. रटर, पीएचडी, निदेशक एनसीएटीएस¹, एनआईएच²

यह मेरा पहला मेडिकल सम्मेलन था, मुझे नहीं पता था कि टोट बैग बांटे जाएंगे, लेकिन मैं जल्दी ही मूर्त वस्तुओं को इकट्ठा करने की क्षमता की सराहना करने लगा - अपने लिए घर ले जाने के लिए कुछ ले जाने योग्य चीज़ें। प्रायोजकों से मिलने और उनका साहित्य और छोटी-छोटी चीज़ें इकट्ठा करने के अलावा टचोचकेस (इस मनमोहक ज़ेबरा की तरह), मैंने MdDS साहित्य दिया और उन्हें इस विकार की मूल बातें बताईं। यह न्यूरोलॉजिकल है। मरीजों को ऐसा लगता है कि वे लगातार चलते रहते हैं, जैसे कि नाव पर, महीनों या सालों तक। और अभी तक इसका कोई इलाज नहीं है। नए शोधकर्ताओं या अन्य पक्षों की पहचान करने के लिए रास्ते तलाशते हुए, जिनकी MdDS या न्यूरोलॉजिकल क्षेत्र में रुचि हो सकती है, मैंने दवा कंपनियों से भी बात की। 

तीन दिवसीय कार्यक्रम के दौरान, मैंने कई अन्य रोगी अधिवक्ताओं से मुलाकात की, जिनकी चुनौतियाँ और सफलताएँ समान थीं। हमने चिकित्सा शिक्षा को बढ़ाने और हमारे व्यक्तिगत दुर्लभ विकारों के बारे में जागरूकता बढ़ाने के लिए संसाधनों की खोज की और उन पर चर्चा की, जिनमें से 10,000 से अधिक हैं! हमने धन उगाहने, राज्य और संघीय नीति, और स्वयंसेवकों की भर्ती और जुड़ाव जैसे विषयों पर चर्चा करने के लिए NORD के सबसे पहले एफिनिटी ग्रुप में एक साथ मिलकर काम किया। और हमने अपने संगठनों द्वारा अपने समुदाय के सदस्यों के लिए लाए जाने वाले मूल्य को बढ़ाने के लिए विचारों पर विचार-विमर्श किया - यानी आप!

रोगी वकालत संगठनों (पीएओ) को सफल होने के लिए रोगी अधिवक्ताओं और रोगी राजदूतों की आवश्यकता होती है।

In भाग 1, मैंने आपसे MdDS के बारे में जागरूकता बढ़ाने के लिए एक रोगी अधिवक्ता या रोगी राजदूत के रूप में अपनी आवाज़ जोड़ने के तरीकों के बारे में सोचना शुरू करने के लिए कहा। उस उद्देश्य के लिए, यहाँ कुछ संसाधन हैं जो मैंने सम्मेलन में आपके लिए खोजे हैं। वे सभी आपको अपनी वकालत में एक सक्रिय भागीदार बनने में सक्षम करेंगे। और कुछ आपको तुरंत लाभ पहुंचा सकते हैं। मुझे उम्मीद है कि आप इन संसाधनों का लाभ उठाएँगे। ऐसा करके, आप MdDS फाउंडेशन की मदद करेंगे और पूरे MdDS समुदाय के लिए स्वास्थ्य परिणाम में सुधार करेंगे। 

स्व-वकालत संसाधन

• जीवित दुर्लभ अध्ययन: दस में से एक व्यक्ति दुर्लभ बीमारी से पीड़ित होने के बावजूद, यह आबादी सार्वजनिक स्वास्थ्य डेटा में कम प्रतिनिधित्व करती है। हाल ही में शुरू की गई लिविंग रेयर स्टडी को डेटा कैप्चर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है जो बताता है कि दुर्लभ बीमारियाँ जीवन के हर पहलू को कैसे प्रभावित करती हैं - स्वास्थ्य सेवा तक पहुँच और उपचार से लेकर भावनात्मक, सामाजिक और वित्तीय कठिनाइयों तक। निष्कर्षों का उपयोग बेहतर स्वास्थ्य नीतियों की वकालत करने और जहाँ सबसे ज़्यादा ज़रूरत है वहाँ संसाधनों के वितरण का मार्गदर्शन करने के लिए किया जाएगा। अध्ययन 45-60 मिनट में पूरा किया जा सकता है (और रास्ते में सहेजा जा सकता है); यह अनुदैर्ध्य है और आपको वार्षिक अनुस्मारक प्राप्त होंगे।
• दुर्लभ कार्रवाई नेटवर्क: संयुक्त राज्य अमेरिका में राज्य आधारित पहलों के माध्यम से दुर्लभ बीमारियों के लिए प्रभावी अधिवक्ता बनने के लिए उपकरण, प्रशिक्षण और संसाधन। आरएएन सदस्य नीति, जागरूकता और शिक्षा के माध्यम से दुर्लभ बीमारियों को राष्ट्रीय प्राथमिकता बनाकर दुर्लभ बीमारी के रोगियों और उनके परिवारों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार करेंगे। 
• आरडीसीए-डीएपी मरीजों और अधिवक्ताओं के लिए निःशुल्क ऑनलाइन (और मोबाइल-अनुकूल) पाठ्यक्रम “अपनी दुर्लभ बीमारी के लिए उन्नत चिकित्सा पद्धतियों को सीखने के लिए।” विशेष रुचि: 
  • भाग 1: आधार और पूर्व-नैदानिक ​​अनुसंधान - जानें कि प्राकृतिक इतिहास अध्ययन क्या हैं, वे कैसे डिज़ाइन किए जाते हैं, और वे दवा/चिकित्सा विकास में कैसे योगदान दे सकते हैं।
  • भाग 3: क्लिनिकल परीक्षणों की मूल बातें - जानें कि आपका रोगी अनुभव डेटा क्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन को कैसे सूचित कर सकता है।

रोगी संसाधन

• एंजेल फ्लाइट और आकाश आशादोनों ही एयरलाइन्स मरीजों को चिकित्सा सुविधा प्राप्त करने के लिए निःशुल्क उड़ान की सुविधा प्रदान करती हैं, जो स्थान या तो बहुत दूर हैं या बहुत महंगे हैं।
• RareCare® रोगी सहायता कार्यक्रम: वित्तीय सहायता, देखभालकर्ता राहत, शैक्षिक संसाधन, वेबिनार और कार्यक्रम³
• #RAREis छात्रवृत्ति निधिदुर्लभ रोगों के लिए एवरीलाइफ फाउंडेशन छात्रवृत्ति, एम्जेन के साथ साझेदारी में, दुर्लभ रोगों से पीड़ित वयस्कों के जीवन को समृद्ध बनाने के लिए, उनकी शैक्षिक गतिविधियों को समर्थन देने के लिए 5,000 डॉलर प्रदान करके प्रदान की जाती है।

जागरूकता के अवसर बढ़ाना: 

• क्या आप MdDS से पीड़ित हाई स्कूल या कॉलेज के छात्र हैं? दुर्लभ के लिए छात्र® यह छात्रों के लिए एक बेहतरीन कार्यक्रम है, जिसमें वे दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित लोगों को बेहतर जीवन जीने में मदद करने में शामिल हो सकते हैं। सभी विषयों के छात्र दुर्लभ बीमारियों के बारे में जागरूकता फैलाते हैं और दुर्लभ बीमारी वाले समुदाय के साथ काम करने के अवसरों की खोज करते हैं। लगभग 30 राज्यों में कम से कम एक अध्याय है।
• दुर्लभ के लिए चल रहा है NORD की रनिंग टीम है जिसमें लोग बोस्टन मैराथन, NYC मैराथन और मरीन कॉर्प्स मैराथन में शामिल हो सकते हैं। आप धावकों या चीयर टीम में शामिल हो सकते हैं।⁴
• दुर्लभ जागरूकता रेडियो आपको एक प्रवर्धित आवाज़ देने के लिए अभी लॉन्च किया गया है। वे संस्थापक श्रृंखला, रोगी श्रृंखला, देखभाल करने वाले श्रृंखला, शोधकर्ता श्रृंखला और प्रदाता श्रृंखला की विशेषता वाले मासिक पॉडकास्ट की योजना बनाते हैं। 

सम्मेलन के अंतिम दिन, मुझे खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) के लोगों से मिलने और उनकी बातें सुनने का सम्मान मिला, जो अमेरिका में चिकित्सा उपकरण उत्पादों की बिक्री को नियंत्रित करता है और सभी विनियमित चिकित्सा उत्पादों की सुरक्षा की निगरानी करता है। दुर्लभ विकारों में से 5% से भी कम में FDA द्वारा अनुमोदित उपचार है! FDA आयुक्त रॉबर्ट कैलिफ़, MD ने इस बात पर ज़ोर दिया कि एफडीए चाहता है कि अत्यधिक प्रभावी रोगी वकालत संगठन उनके साथ जुड़ेंजैसे-जैसे MdDS फाउंडेशन जैसे PAO की भूमिका बढ़ती है और सॉफ्टवेयर और VR हेडसेट या अन्य चिकित्सा उपकरणों के विकास की संभावना तलाशी जाती है, बायोफार्मा और चिकित्सा उपकरण उत्पाद डेवलपर्स के साथ बातचीत के बारे में अधिक मानकीकृत मार्गदर्शन आवश्यक है। यह आपके लिए एक रोगी अधिवक्ता या रोगी राजदूत के रूप में कार्रवाई करने का एक और शानदार अवसर है।⁵

क्या आप और अधिक डिलीवरेबल्स चाहते हैं?

यदि आप उन संसाधनों में रुचि रखते हैं जिन्हें मैं एमडीडीएस फाउंडेशन के निदेशक मंडल के समक्ष प्रस्तुत करूंगा, तो पीएओ के रूप में इसकी प्रभावशीलता बढ़ाने के लिए आपको बोर्ड में शामिल होना होगा। जबकि निदेशकों को नामित और चुना जाता है, मदद करने में रुचि रखने वाला कोई भी व्यक्ति बोर्ड का सदस्य बन सकता है, यदि वे कौशल या ज्ञान ला सकते हैं जो आगे बढ़ेगा मिशनक्या आप ग्राफिक डिजाइन, पीआर, फंड जुटाने में कुशल हैं? 16 साल की सेवा के बाद, हमारे कोषाध्यक्ष सेवानिवृत्त होने की तैयारी कर रहे हैं। अन्य रिक्तियां सोशल मीडिया, लीड जनरेशन (विशेष रूप से स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं और शोधकर्ताओं की पहचान करना), आउटरीच (उदाहरण के लिए एफडीए के साथ जुड़ना) में हैं, और हमें एक सचिव की आवश्यकता है। mddsfoundation.org का स्वयंसेवक पृष्ठ अधिक जानकारी के लिए। यदि कोई पद है जिसे आप भर सकते हैं या बनाना चाहते हैं, तो हमें बताएं कि आप MdDS फाउंडेशन की किस तरह मदद कर सकते हैं। हमसे संपर्क करें अपने कौशल और विचारों का वर्णन करें, और हम बातचीत शुरू करेंगे।

और इस ब्लॉग पोस्ट पर टिप्पणी करना न भूलें, जिसमें ट्रिविया प्रश्न का उत्तर शामिल हो और ज़ेबरा जीतने का मौका हो। मैं 6 दिसंबर को यादृच्छिक रूप से चयनित विजेता का चयन करूँगा [*केवल अमेरिकी पतों पर भेजा जाता है].

शुभकामनाएं!
होली बालोग, बोर्ड निदेशक
फ्लाइट-ट्रिगर, डीएक्स'डी 2007 

¹ नेशनल सेंटर फॉर एडवांसिंग ट्रांसलेशनल साइंसेज (NCATS) NIH में दुर्लभ बीमारियों का घर है। यह वैज्ञानिक खोजों के अनुवाद को गति देता है, प्रयोगशाला, क्लिनिक और समुदाय में अवलोकनों को सार्वजनिक स्वास्थ्य के लिए नए हस्तक्षेप और उपचार में बदल देता है।

² एनआईएच राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान है, जो चिकित्सा अनुसंधान के संचालन और समर्थन के लिए प्राथमिक संघीय एजेंसी है। एमडीडीएस फाउंडेशन के अनुसंधान वित्तपोषण कार्यक्रम के बारे में जानें एक अनुदान के लिए आवेदन करें हमारी वेबसाइट के पेज पर जाएँ। आवेदन NIH-शैली अनुदान आवेदन के प्रारूप में प्रदान किए जाने चाहिए।

³ यह भी देखें, https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf

⁴ क्राउडफंडिंग प्लेटफॉर्म, धावकों की कहानियों को NORD RfR वेबसाइट पर दिखाया जाता है। उदाहरण: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935

⁵ एफडीए रोगी सहभागिता के बारे में जानें, https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement