Immaginate un sistema dedicato progettato per raccogliere informazioni sulle persone affette da una particolare malattia, come il cancro o il diabete, o anche una condizione rara come la sindrome di Down. Immaginate che i dati raccolti vengano utilizzati da ricercatori e medici per comprendere meglio la malattia e individuare i trattamenti più efficaci, con il potenziale di cambiare il futuro dell'assistenza ai pazienti. Ecco cosa è un registro pazienti e cosa può fare per te!
Alimentato dal Organizzazione nazionale per i disturbi rariIl programma IAMRARE®, il Registro dei pazienti MdDS Sarà il primo studio di ricerca longitudinale a raccogliere dati specifici sui pazienti affetti da MdDS. Più persone partecipano, più dati significativi saranno disponibili. Le scoperte fatte attraverso questo studio possono aprire la strada a progressi nella ricerca aggiuntiva e a migliori risultati per i pazienti.
Registro pazienti MdDS – Obiettivi dello studio
L'obiettivo del Registro dei Pazienti MdDS sarà quello di aiutare ricercatori, medici e partner industriali a saperne di più sulla MdDS. Le informazioni raccolte nel Registro dei Pazienti MdDS saranno utilizzate per studiare la MdDS con i seguenti obiettivi principali:
- Descrivi le persone con MdDS: Capire chi sviluppa la MdDS e come i sintomi possano essere diversi per ogni persona. Monitorando più individui, possiamo comprendere meglio il decorso tipico della MdDS, le sue diverse caratteristiche e come viene generalmente gestita dai medici.
- Comprendere MdDS nel tempo: Scopri come si sviluppa la MdDS, come si manifesta e come i sintomi cambiano longitudinalmente (nel tempo). Seguendo le stesse persone nel tempo, questo registro può rivelare come le cose cambiano, o rimangono invariate, nei singoli individui.
- Informazioni su diagnosi e trattamento: Scopri come viene diagnosticata la MdDS, quali trattamenti sono disponibili e come le persone rispondono a essi. Un registro può mostrarci l'efficacia dei trattamenti nel mondo reale, con tutte le complessità che ne conseguono.
- Migliorare l'assistenza alle persone con MdDS: Utilizziamo ciò che apprendiamo per fornire supporto e trattamento migliori alle persone affette da MdDS. La ricchezza di dati contenuta in un registro è una miniera d'oro per i ricercatori che lavorano per comprendere la MdDS, sviluppare nuove terapie e individuare tendenze importanti.
- Identificare i partecipanti per la ricerca: Trova persone affette da MdDS che potrebbero voler partecipare a futuri studi di ricerca o sperimentazioni cliniche.
Inserisci il tuo indirizzo email e ti faremo sapere quando il registro sarà pronto per la partecipazione!
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I tuoi dati, il tuo impatto
Questo studio ti offrirà l'opportunità di dare un contributo significativo per migliorare la vita delle persone affette da MdDS. Quando ti iscrivi, ti verrà chiesto di condividere informazioni sui tuoi sintomi e sulla tua esperienza complessiva con la MdDS. Forse ti starai chiedendo in che modo la condivisione delle tue informazioni aiuti la ricerca MdDS. Oppure cosa succede ai tuoi dati? Clicca o tocca per scoprire le risposte alle tue domande.
Come verranno raccolti i miei dati?
Il registro utilizza sondaggi e questionari facili da compilare, che sono strumenti online. Ospitato sulla piattaforma IAMRARE®, il registro implementa misure di sicurezza standard del settore per proteggere le tue informazioni e la tua privacy.
Chi può vedere i miei dati?
Siate certi che verranno rispettate le massime pratiche di sicurezza e riservatezza. I dati potranno essere forniti a ricercatori approvati. L'obiettivo è fornire a questi ricercatori il minimo di dati necessario per portare a termine la loro ricerca. I dati condivisi con ricercatori esterni saranno resi anonimi [per esempioLe informazioni sanitarie protette (PHI) saranno nascoste ove possibile. Ciò significa che la tua identità è privata e protetta.
Come verranno utilizzati i miei dati?
Le informazioni che condividi nel registro saranno utilizzate da:• Ricercatori: studiare la MdDS e consentire la progettazione di nuove strategie di ricerca per migliorare i potenziali trattamenti.
• Medici: per migliorare l'assistenza alle persone affette da MdDS.
• La Fondazione MdDS: per promuovere la consapevolezza, i finanziamenti per la ricerca e le risorse per i pazienti.
Questi gruppi lavorano insieme con un unico obiettivo: migliorare la vita delle persone affette da MdDS.
Chi può partecipare?
Se hai manifestato sintomi di MdDS, ovvero la percezione del movimento, per almeno 30 giorni, che si attenuano con il movimento passivo (come quando sei in auto), potrai iscriverti al registro non appena verrà avviato. I minorenni (di età inferiore ai 18 anni) che partecipano allo studio possono avvalersi di un rappresentante legale autorizzato (LAR) per compilare sondaggi e questionari per loro conto.
Quanto è facile partecipare?
Molto. Il questionario principale, MdDS Status, raccoglierà risposte su sintomi, equilibrio, vertigini e qualità della vita. Ogni area di interesse (o dominio) viene compilata separatamente e in base alle tue esigenze. I questionari supplementari coprono aspetti come l'anamnesi medica e familiare. Sono estremamente facili da compilare e puoi interrompere la compilazione in qualsiasi momento. Il sistema salverà le tue risposte.
Quando posso iniziare?
Prevediamo che il registro verrà lanciato nell'autunno del 2025.
Prossimamente - Una guida visiva allo studio! Scoprirai come è strutturato lo studio e i vantaggi della partecipazione.
Glossario di termini
Il registro potrebbe utilizzare una terminologia che non ti è familiare. Clicca o tocca per espandere/comprimere le definizioni.
Comitato Consultivo
Un comitato composto da specialisti clinici, scienziati e rappresentanti dei pazienti. Il Comitato Consultivo del Registro è responsabile della revisione di tutte le richieste di dati del registro per garantire che il progetto proposto abbia valore scientifico. Sarà inoltre responsabile della decisione su quali dati specifici saranno forniti ai ricercatori. Tali dati saranno limitati ai soli dati necessari per rispondere alla domanda del ricercatore. Ove possibile, i dati saranno anonimizzati.
Dati de-identificati
La de-identificazione prevede la rimozione di dati personali come nome, date e indirizzo. Al loro posto verrà utilizzato un codice identificativo assegnato casualmente.
Domini
Vivere con un disturbo cronico può influenzare ogni aspetto della vita, da come ci si muove a come ci si sente emotivamente. Con il Registro dei Pazienti MdDS, i ricercatori studieranno questi effetti in aree o domini separati, tra cui equilibrio, vertigini e qualità della vita. Misurando separatamente i domini, possiamo ottenere un quadro più chiaro di come la MdDS – un disturbo del movimento percepito – impatta sugli individui e trovare modi migliori per gestirla.
consenso informato
Un processo in cui ai partecipanti a uno studio di ricerca vengono fornite informazioni importanti, inclusi possibili rischi e benefici, su una procedura o un trattamento medico, un test genetico o una ricerca. Questo per aiutarli a decidere se desiderano essere trattati, sottoposti a test o partecipare alla ricerca. Il documento di consenso del nostro registro segue il quadro previsto dalle normative federali.
Istituzionale Review Board (IRB)
Un Comitato Etico Istituzionale (IRB) è un gruppo indipendente di persone che esamina le proposte di ricerca per garantire la corretta tutela dei partecipanti. Un IRB ha esaminato il Registro dei Pazienti MdDS per garantire che soddisfi gli standard etici e normativi.
Studio longitudinale
Un tipo di studio in cui i ricercatori raccolgono ripetutamente dati dallo stesso gruppo di individui per un periodo di tempo prolungato. Segue gli stessi partecipanti per tutta la durata dello studio per analizzare l'evoluzione dei dati nel tempo. Ciò consente ai ricercatori di osservare e monitorare cambiamenti e sviluppi in variabili come comportamenti, risultati di salute o opinioni in diversi momenti.
Modificare
Le attività personali e i fattori ambientali possono influenzare i sintomi della MdDS, agendo come modificatori che aumentano o diminuiscono la sensazione di movimento. L'effetto di questi modificatori è unico per ogni individuo. Per scoprire i modificatori più comuni che esacerbano o alleviano i sintomi, visita il sito Sintomi .
Storia Naturale
Il corso di una malattia nel tempo (longitudinalmente) ne costituisce la storia naturale. La raccolta ripetuta di dati sui singoli pazienti nel tempo illustra la progressione della condizione di quel singolo paziente. Raccogliere dati sulla progressione della MdDS, all'interno della comunità MdDS, è uno dei contributi più significativi e significativi che possiamo dare per contribuire allo sviluppo di trattamenti e cure.
Principal Investigator
Un ricercatore principale (PI) è la persona responsabile principale della progettazione e dello svolgimento di un progetto di ricerca o di uno studio clinico. Uno o più co-ricercatori possono assistere nello svolgimento di un progetto di ricerca.
Informazioni sanitarie protette (PHI)
Le informazioni sanitarie protette (PHI) sono informazioni che possono essere utilizzate per identificare un individuo.
Remissione
I pazienti senza percezione del movimento, mantenuta per almeno sei (6) mesi, sono considerati in remissione.
Studio di ricerca vs. ricerca clinica o studio
Uno studio di ricerca mira ad acquisire conoscenze su un fenomeno, mentre la ricerca clinica mira a sviluppare nuovi trattamenti, diagnosi o misure preventive testandoli sull'uomo. Il nostro Registro Pazienti è uno studio di ricerca progettato per raccogliere dati specifici sui pazienti affetti da MdDS. Per informazioni più dettagliate sul disegno dello studio, leggi questo articolo.
Significato statistico
Ricercatori e medici necessitano di dati affidabili e riproducibili. Quando i dati vengono raccolti da un campione troppo piccolo, risultano instabili perché il margine di errore è troppo ampio. Affinché i dati siano statisticamente significativi, è necessario raggiungere determinate soglie. Utilizzando il nostro gruppo di supporto come popolazione di riferimento per il sondaggio, se 100 dei 5,000 membri attivi completano un sondaggio, il margine di errore sarà di circa il 10%. Se 1,000 dei 5,000 membri attivi completano un sondaggio, il margine di errore sarà inferiore al 3%. La tua partecipazione al registro dei pazienti può fare una differenza significativa!
Ricerca traslazionale
Questo tipo di ricerca mira a colmare il divario tra i risultati di laboratorio di base e le applicazioni cliniche, essenzialmente "traducendo" le scoperte fatte in laboratorio in trattamenti o interventi che possono apportare benefici diretti ai pazienti in ambito clinico. Può portare la ricerca dal laboratorio al letto del paziente per migliorare la salute umana. Per saperne di più sulla ricerca e le sperimentazioni cliniche, visita il sito web dell'American Brain Foundation.
Hai domande sull'IAMRARE?® piattaforma? Questa pagina fornisce un'introduzione al Registro Pazienti MdDS e fornisce le definizioni della terminologia utilizzata. Una FAQ completa sulla piattaforma IAMRARE è disponibile sul sito di NORD®. IAMRARE sito.