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「希少疾患のブレークスルーは、一般的な疾患と希少疾患の両方において臨床応用に向けたイノベーションを推進しています。」NIHの希少疾患ビジョン、ジョニ・L・ラター博士、NCATSディレクター¹、 NIH（アメリカ国立衛生研究所²

私にとって初めての医学会議だったので、トートバッグが配られるとは知りませんでしたが、すぐに有形のもの、つまり持ち帰れる持ち帰り物を集められることに感謝しました。スポンサーと会って彼らの資料やちょっとしたものを集めることに加えて、 tchotchkes （この愛らしいシマウマのように）, 私は MdDS に関する文献を配布し、この障害の基礎について説明しました。これは神経系の病気です。患者は、何か月、あるいは何年もの間、まるで船に乗っているかのように、常に動いているように感じます。そして、治療法はまだありません。MdDS や神経系の分野に興味を持つ可能性のある新しい研究者やその他の団体を見つけるための道を探して、製薬会社とも話をしました。 

10,000 日間のイベントを通じて、私は同じ課題や成功を抱える他の多くの患者支援者と出会いました。私たちは、医学教育を向上させ、XNUMX を超える個々の希少疾患に対する認識を高めるためのリソースを発見し、話し合いました。私たちは NORD 初のアフィニティ グループに結集し、資金調達、州および連邦の政策、ボランティアの募集と参加などのトピックについて話し合いました。そして、私たちの組織がコミュニティのメンバー (つまり、あなた) にもたらす価値を高めるためのアイデアをブレインストーミングしました。

患者擁護団体 (PAO) が成功するには、患者擁護者と患者大使が必要です。

In 第1部、私は皆さんに、患者擁護者または患者大使として声を上げて、MdDS の認知度を高める方法について考え始めるようお願いしました。そのために、会議で皆さんのために見つけたリソースをいくつか紹介します。これらはすべて、皆さんが自分の擁護活動に積極的に参加できるようにします。また、すぐに役立つものもあります。これらのリソースを活用していただければ幸いです。そうすることで、MdDS 財団を支援し、MdDS コミュニティ全体の健康状態を改善できます。 

自己擁護リソース

• 生きた希少生物の研究: 45 人に 60 人が希少疾患を抱えて生活しているにもかかわらず、この集団は公衆衛生データで十分に表されていません。最近開始された Living Rare Study は、希少疾患が医療へのアクセスや治療から感情的、社会的、経済的困難に至るまで、生活のあらゆる側面にどのように影響するかを明らかにするデータを収集するように設計されています。調査結果は、医療政策の改善を提唱し、最も必要とされる場所へのリソースの配分を導くために使用されます。この調査は XNUMX ～ XNUMX 分で完了できます (途中で保存できます)。これは縦断的であり、毎年リマインダーが届きます。
• レアアクションネットワーク: 米国全土の州を拠点とした取り組みを通じて、希少疾患の効果的な擁護者になるためのツール、トレーニング、リソース。RAN メンバーは、政策、認識、教育を通じて希少疾患が国家の優先事項となるようにすることで、希少疾患患者とその家族の生活の質を向上させます。 
• RDCA-DAP 患者と支援者向けの「希少疾患の治療を進歩させる方法を学ぶ」ための無料オンライン（モバイル対応）コース。特に興味深いのは、 
  • パート 1: 基礎と前臨床研究 – 自然史研究とは何か、どのように設計されるか、そしてそれがどのように薬剤/治療法の開発に貢献できるかを学びます。
  • パート 3: 臨床試験の基礎 – 患者体験データが臨床試験の設計にどのように役立つかを学びます。

患者のリソース

• エンジェルフライト と スカイホープどちらも、遠すぎたり費用がかかりすぎたりする医療を受けるために患者に無料の航空券を提供しています。
• RareCare® 患者支援プログラム: 財政援助、介護者救済、教育リソース、ウェビナー、イベント³
• #RAREis 奨学金基金: アムジェン社と提携して、EveryLife Foundation for Rare Diseases 奨学金を創設し、希少疾患を抱えて生きる成人の教育活動を支援するために 5,000 ドルを提供することで、彼らの生活を豊かにします。

認知機会の拡大: 

• MdDS を患っている高校生または大学生ですか? Rare®の学生 は、希少疾患を持つ人々がより良い生活を送れるよう支援することに学生が参加できる素晴らしいプログラムです。あらゆる分野の学生が希少疾患についての認識を広め、希少疾患コミュニティと協力する機会を探ります。約 30 の州に少なくとも XNUMX つの支部があります。
• レアを目指して ボストンマラソン、ニューヨークシティマラソン、マリーン コープス マラソンに参加できる NORD のランニング チームです。ランナーまたはチア チームに参加できます。⁴
• レアアウェアネスラジオ 皆さんの声をより多く届けるために立ち上げられたばかりです。創設者シリーズ、患者シリーズ、介護者シリーズ、研究者シリーズ、プロバイダーシリーズを特集した月刊ポッドキャストを企画しています。 

会議の最終日、私は米国食品医薬品局（FDA）の関係者と会い、話を聴く栄誉に浴しました。FDAは米国における医療機器製品の販売を規制し、規制対象となるすべての医療製品の安全性を監視しています。希少疾患のうち、FDAが承認した治療法があるのは5%未満です。FDA長官のロバート・カリフ医師は、 FDAは、非常に効果的な患者擁護団体の関与を望んでいるMdDS Foundation のような PAO の役割が拡大し、ソフトウェアや VR ヘッドセット、その他の医療機器の開発が検討されるにつれて、バイオ医薬品や医療機器の製品開発者とのやり取りに関するより標準化されたガイダンスが必要になります。これは、患者擁護者または患者アンバサダーとして行動を起こすもう 1 つの絶好の機会です。⁵

もっと成果物が欲しいですか?

私がMdDS Foundationの理事会に提示するリソースに興味があり、PAOとしての有効性を高めたいと考えている場合は、理事会に参加する必要があります。理事は指名され選出されますが、支援に関心のある方は誰でも理事になることができます。 彼らが技術や知識を持ち寄って、 使命グラフィックデザイン、PR、資金調達のスキルをお持ちですか？16年間勤務した会計担当者は退職の準備をしています。その他の求人はソーシャルメディア、リードジェネレーション（特に医療提供者や研究者の特定）、アウトリーチ（FDAとの連携など）で、秘書も募集しています。 mddsfoundation.org のボランティア ページ 詳しくはこちらをご覧ください。あなたが埋めることができる、または作りたいポジションがある場合は、MdDS Foundationにどのように貢献できるか教えてください。 お問い合わせ あなたのスキルとアイデアを説明していただければ、会話が始まります。

このブログ投稿に、クイズの答えをコメントしてシマウマをゲットするチャンスをお忘れなく。6月XNUMX日にランダムに選ばれた勝者を選びます[*米国の住所にのみ発送].

グッドラック！
ホリー・バログ、取締役
飛行誘発、2007年診断 

¹ 国立先端トランスレーショナルサイエンスセンター (NCATS) は、NIH における希少疾患の研究拠点です。NCATS は科学的発見の翻訳を加速し、研究室、診療所、地域社会での観察結果を公衆衛生のための新たな介入や治療法に変えています。

² NIHは国立衛生研究所であり、医学研究の実施と支援を行う主要な連邦機関です。MdDS財団の研究資金プログラムについては、 助成金を申請する 弊社ウェブサイトの のページをご覧ください。申請書は NIH スタイルの助成金申請書の形式で提出する必要があります。

³ https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf も参照してください。

⁴ クラウドファンディング プラットフォームである NORD RfR の Web サイトでは、ランナーのストーリーが紹介されています。例: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935

⁵ FDAの患者エンゲージメントについて学ぶ https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement