がんや糖尿病、あるいはMdDSのような稀な疾患を抱える人々に関する情報を収集するために設計された専用システムを想像してみてください。収集されたデータが研究者や臨床医によって活用され、疾患の理解を深め、実際にどのような治療法が有効かを見極め、ひいては患者ケアの未来を変える可能性を秘めているのです。 それが患者レジストリの役割であり、それがあなたのためにできることです。
を搭載 希少疾患のための全国組織'IAMRARE®プログラム、 MdDS 患者登録 本研究は、MdDS患者に特化したデータを収集する初の縦断的研究となります。参加者が増えれば増えるほど、より有意義なデータが得られます。本研究を通じて得られる発見は、更なる研究の発展と患者転帰の改善への道を開く可能性があります。
MdDS患者登録 – 研究目的
MdDS患者登録の目的は、研究者、臨床医、または業界パートナーがMdDSについてより深く理解できるようにすることです。MdDS患者登録で収集された情報は、以下の主要な目標に沿ってMdDSの研究に活用されます。
- MdDS 患者について説明します。 MdDSを発症する人は誰なのか、そして症状は人によってどのように異なるのかを理解しましょう。多くの患者を追跡することで、MdDSの典型的な経過、様々な特徴、そして臨床医による一般的な管理方法をより深く理解することができます。
- 時間の経過とともにMdDSを理解する: MdDSがどのように発症し、どのような症状が現れ、症状が時間とともにどのように変化するかを学びましょう。同じ患者を長期にわたって追跡調査することで、このレジストリは、個々の患者にとって症状がどのように変化し、あるいは一定のままであるかを明らかにすることができます。
- 診断と治療について学ぶ: MdDSの診断方法、利用可能な治療法、そして患者がどのように反応するかを調べましょう。レジストリは、治療が現実世界でどのように機能するか、そしてそれに伴う複雑な状況を明らかにすることができます。
- MdDS 患者へのケアの改善: 私たちが学んだことを活かし、MdDSの患者さんによりよいサポートと治療を提供しましょう。レジストリに蓄積された豊富なデータは、MdDSを理解し、新しい治療法を開発し、重要な傾向を把握しようとする研究者にとって貴重な宝庫です。
- 研究の参加者を特定する: 将来の研究調査や臨床試験に参加したい可能性のある MdDS 患者を見つけます。
あなたのデータ、あなたの影響力
この研究は、MdDSに苦しむ人々の生活改善に有意義な貢献をする機会を提供します。ご参加の際には、ご自身の症状やMdDSに関する全体的な経験についてご説明いただきます。 情報を共有することが MdDS 研究にどのように役立つのか疑問に思うかもしれません。 あるいは、あなたのデータはどうなるのでしょうか？ クリックまたはタップすると、質問に対する答えが表示されます。
データはどのように収集されますか?
レジストリでは、オンラインで簡単に記入できるアンケートや質問票を使用しています。IAMRARE®プラットフォーム上に構築されており、お客様の情報とプライバシーを保護するための業界標準の安全対策が施されています。
私のデータを誰が見ることができますか?
最大限のセキュリティとプライバシー保護対策を講じますのでご安心ください。データは承認された研究者に提供される場合があります。その目的は、これらの研究者に研究遂行に必要な最小限のデータを提供することです。外部の研究者と共有されるデータは、個人を特定できないように加工されます。[
マシン情報の記入> という構文でなければなりません。例えば、保護対象医療情報（PHI）は可能な限り非表示となります。つまり、あなたの個人情報はプライバシーが保護され、保護されます。
私のデータはどのように使用されますか?
レジストリで共有する情報は、以下の目的で使用されます。
• 研究者：MdDS を研究し、潜在的な治療法を改善するための新しい研究戦略の設計を可能にします。
• 臨床医：MdDS 患者に対するケアを改善する。
• MdDS 財団: 認知度の向上、研究資金の調達、患者リソースの確保を推進します。
これらのグループは、MdDS 患者の生活を改善するという単一の目標を持って協力して活動しています。
誰が参加できますか？
運動知覚障害（MdDS）の症状（運動知覚）が30日以上続き、受動運動（車の乗車など）で症状が軽減する場合は、登録開始時に登録できます。研究登録者が未成年（18歳未満）の場合は、法定代理人（LAR）が代理で調査票や質問票に回答することができます。
参加は簡単ですか？
非常に。 メインのアンケート「MdDSステータス」では、症状、バランス、めまい、生活の質についてご回答いただきます。それぞれの重点領域（ドメイン）は個別に、ご都合の良い時間にご回答ください。補足アンケートでは、病歴や家族歴などについてご回答いただけます。アンケートへのご回答は非常に簡単で、いつでも中断できます。ご回答はシステムに保存されます。
いつから始められますか？
レジストリは 2025 年秋に開始される予定です。
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近日公開 - 調査のビジュアルガイド！調査の流れと参加のメリットをご紹介します。
用語集
レジストリでは、馴染みのない用語が使用されている場合があります。クリックまたはタップすると、定義を展開/折りたたむことができます。
Advisory Board
臨床専門家、科学者、そして患者擁護団体で構成される委員会です。レジストリ諮問委員会は、レジストリデータに関するすべての申請を審査し、提案されたプロジェクトが科学的価値を有することを確認する責任を負います。また、研究者に提供される具体的なデータを決定する責任も負います。提供されるデータは、研究者の質問に答えるために必要なものに限定されます。可能な限り、データは匿名化されます。
匿名化されたデータ
匿名化とは、氏名、日付、住所などの個人情報を削除することを意味します。代わりに、ランダムに割り当てられた識別コードが使用されます。
ドメイン
慢性疾患を抱えて生きることは、動き方から感情に至るまで、生活のあらゆる側面に影響を及ぼします。MdDS患者登録システムでは、バランス感覚、めまい、生活の質など、個々の領域（ドメイン）において、研究者がこれらの影響を研究します。ドメインを個別に測定することで、MdDS（運動知覚障害）が個人にどのような影響を与えているかをより明確に把握し、より良い管理方法を見つけることができるようになります。
インフォームド・コンセント
研究調査の参加者に対し、医療処置や治療、遺伝子検査、または研究に関する重要な情報（リスクとベネフィットの可能性を含む）を提供するプロセスです。これは、参加者が治療を受ける、検査を受ける、または研究に参加するかどうかを決定する際に役立ちます。当レジストリの同意文書は、連邦規制で定められた枠組みに準拠しています。
制度審査委員会（IRB）
機関審査委員会（IRB）は、研究提案を審査し、参加者が適切に保護されていることを確認する独立した委員会です。IRBは、MdDS患者登録簿を審査し、倫理基準と規制基準を満たしていることを確認しました。
縦断研究
研究者が長期間にわたり、同じ個人集団から繰り返しデータを収集する研究の一種です。研究期間中、同じ参加者を追跡し、時間の経過とともにどのように変化するかを分析します。これにより、研究者は行動、健康状態、意見といった変数の変化や発展を、異なる時点にわたって観察・追跡することができます。
変更
個人の活動や環境要因は、MdDSの症状に影響を与える可能性があり、運動感覚を増強または減少させる修飾因子として作用します。これらの修飾因子の影響は個人によって異なります。症状を悪化または緩和させる一般的な修飾因子については、こちらをご覧ください。
症状 ページで見やすくするために変数を解析したりすることができます。
自然史
病気が時間とともに（縦断的に）辿る経過が自然史です。個々の患者のデータを長期間にわたって繰り返し収集することで、個々の患者の病状の進行が明らかになります。MdDSコミュニティ全体にわたるMdDSの進行に関するデータを収集することは、治療法や治癒法の開発に向けた取り組みにおいて、私たちが行える最も影響力があり、かつ重要な貢献の一つです。
主任調査官
研究主任（PI）は、研究プロジェクトまたは臨床試験の設計と実施に主責任を負う人物です。共同研究者は、研究プロジェクトの実施を支援する場合があります。
保護された健康情報（PHI）
保護された健康情報 (PHI) は、個人を識別するために使用される可能性のある情報です。
寛解
少なくとも 6 か月間、動きを知覚できない状態が続く患者は寛解状態にあるとみなされます。
研究調査と臨床研究または調査
研究調査は現象に関する知識を得ることを目的としていますが、臨床研究はヒトを対象とした試験を通して、新たな治療法、診断法、または予防策の開発を目指します。当院の患者登録は、MdDS特有の患者データを収集するために設計された研究調査です。研究計画に関する詳細については、
こちらもご参考ください。.
統計的有意性
研究者や臨床医は、信頼性と再現性のあるデータを必要としています。収集するサンプル数が少なすぎると、誤差が大きくなりすぎて不安定になります。データが統計的に有意であるためには、一定の閾値を満たす必要があります。私たちのサポートグループを調査対象集団とした場合、100人のアクティブメンバーのうち5,000人が調査に回答した場合、誤差は約10%になります。1,000人のうち5,000人が調査に回答した場合、誤差は3%未満になります。患者登録へのご参加は、大きな変化をもたらす可能性があります。
IAMRAREについてご質問がある場合® プラットフォーム？ このページでは、MdDS患者登録の概要と、そこで使用される用語の定義を示します。IAMRAREプラットフォームに関する包括的なFAQは、NORD®のウェブサイトでご覧いただけます。 珍しい サイト。