Stel je een speciaal systeem voor dat is ontworpen om informatie te verzamelen over mensen met een bepaalde ziekte, zoals kanker of diabetes, of zelfs een zeldzame aandoening zoals MdDS. Stel je voor dat de verzamelde gegevens door onderzoekers en clinici worden gebruikt om de aandoening beter te begrijpen en te zien welke behandelingen daadwerkelijk werken – en mogelijk de toekomst van de patiëntenzorg te veranderen. Dat is precies wat een patiëntenregister voor u kan doen!
Deze wereldwijde studie staat open voor iedereen die voldoet aan de inclusiecriteria (zie hieronder). Deelname aan deze studie is gratis.
MdDS-patiëntenregister – Doelstellingen van het onderzoek
Aangedreven door de Nationale organisatie voor zeldzame aandoeningen'IAMRARE® data- en onderzoeksplatform, de MdDS-patiëntenregister Het is de eerste longitudinale onderzoeksstudie die MdDS-specifieke patiëntgegevens verzamelt. Het doel van het MdDS-register is om onderzoekers, clinici en partners in de industrie te helpen meer te leren over MdDS. De informatie die in het MdDS-register wordt verzameld, zal worden gebruikt om MdDS te bestuderen met de volgende hoofddoelen:
- Beschrijf mensen met MdDS: Begrijp wie MdDS ontwikkelt en hoe de symptomen per persoon kunnen verschillen. Door veel mensen te volgen, kunnen we het typische beloop van MdDS, de verschillende kenmerken ervan en hoe artsen het doorgaans behandelen, beter begrijpen.
- Begrijp MdDS in de loop der tijd: Ontdek hoe MdDS zich ontwikkelt, hoe het voelt en hoe de symptomen in de loop van de tijd veranderen. Door dezelfde mensen in de loop van de tijd te volgen, kan dit register onthullen hoe dingen bij mensen veranderen, of juist hetzelfde blijven.
- Leer meer over diagnose en behandeling: Ontdek hoe MdDS wordt vastgesteld, welke behandelingen er beschikbaar zijn en hoe mensen erop reageren. Een register kan ons laten zien hoe behandelingen in de praktijk presteren, met alle complexiteit die daarbij hoort.
- Verbeter de zorg voor mensen met MdDS: Gebruik wat we leren om mensen met MdDS betere ondersteuning en behandeling te bieden. De rijke data in een register vormen een goudmijn voor onderzoekers die MdDS willen begrijpen, nieuwe therapieën willen ontwikkelen en belangrijke trends willen signaleren.
- Deelnemers voor onderzoek identificeren: Vind mensen met MdDS die mogelijk willen deelnemen aan toekomstige onderzoeken of klinische proeven.
Hoe meer mensen deelnemen, hoe meer waardevolle gegevens en hoe sneller antwoorden. De ontdekkingen die uit dit onderzoek naar voren komen, kunnen de weg vrijmaken voor verdere vooruitgang in aanvullend onderzoek en betere patiëntresultaten.
Geef uw e-mailadres op, dan sturen wij u een melding zodra de registratie klaar is voor deelname!
Door te klikken Hou me op de hoogte, dan wordt u geabonneerd op onze e-nieuwsbrief. Bent u al abonnee, dan ontvangt u automatisch een melding.
Uw gegevens, uw impact
Met of zonder officiële diagnose biedt deze studie u de mogelijkheid om een zinvolle bijdrage te leveren aan het verbeteren van de levens van mensen die getroffen zijn door MdDS. Zodra de inschrijving opengaat, kunt u uw ervaringen delen in het MdDS-patiëntenregister. Als longitudinaal onderzoek is het ontworpen om de unieke historische gegevens van een patiënt vast te leggen via enquêtes en vragenlijsten. Aanvang, symptomen, geprobeerde behandelingen, medische voorgeschiedenis en meer... het MdDS-register profiteert van uw gegevens.
Vraagt u zich af hoe het delen van uw informatie MdDS-onderzoek kan helpen? Of wat gebeurt er met uw gegevens? Klik of tik op om antwoorden op uw vragen te onthullen.
Veelgestelde Vragen / FAQ
Hoe worden mijn gegevens verzameld?
Het register maakt gebruik van eenvoudig in te vullen enquêtes en vragenlijsten die online beschikbaar zijn. De gegevens worden verzameld via een beveiligde webapplicatie (toegankelijk via computer, tablet of telefoon) ontwikkeld door de National Organization for Rare Disorders, Inc. (NORD®). Deelnemers aan het onderzoek beantwoorden vragen die zijn gegroepeerd in een reeks enquêtes die zijn ontwikkeld volgens de studiestandaarden en in samenwerking met ziekte-specifieke experts. De gegevens worden verzameld via het IAMRARE®-data- en onderzoeksplatform, waar standaard beveiligingsmaatregelen zijn getroffen om uw informatie en privacy te beschermen.
Wie kan mijn gegevens zien?
U kunt erop vertrouwen dat de maximale beveiligings- en privacyprocedures worden gevolgd. Gegevens kunnen worden verstrekt aan goedgekeurde onderzoekers. Het doel is om deze onderzoekers te voorzien van de minimale gegevens die nodig zijn om hun onderzoek uit te voeren. Gegevens die met externe onderzoekers worden gedeeld, worden geanonimiseerd.bvBeschermde gezondheidsinformatie (PHI) wordt waar mogelijk verborgen. Dit betekent dat uw identiteit privé en beschermd blijft.
Hoe worden mijn gegevens gebruikt?
De informatie die u in het register deelt, wordt gebruikt door:• Onderzoekers: MdDS bestuderen en het ontwerpen van nieuwe onderzoeksstrategieën mogelijk maken om potentiële behandelingen te verbeteren.
• Klinische professionals: de zorg voor mensen met MdDS verbeteren.
• De MdDS Foundation: pleit voor bewustwording, onderzoeksfinanciering en patiëntenhulpbronnen.
Deze groepen werken samen met één doel: het verbeteren van de levens van mensen met MdDS.
Waar worden de gegevens opgeslagen?
NORD bewaart sponsor- en deelnemersregistratiegegevens op versleutelde servers van NORD en/of versleutelde servers van externe leveranciers in Canada. Er worden regelmatig back-ups gemaakt met commercieel aanvaardbare tussenpozen. Deze servers voldoen aan de industrienormen en zijn in overeenstemming met de Amerikaanse en internationale regelgeving, waaronder de AVG (Algemene Verordening Gegevensbescherming).
Wat is een natuurhistorisch onderzoek?
Een natuurhistorisch onderzoek is een onderzoek dat is ontworpen om het verloop van een ziekte in de loop van de tijd te volgen. Het omvat mensen met een specifieke medische aandoening of ziekte. Het kan ook mensen omvatten die een risico lopen om de aandoening/ziekte te ontwikkelen. Dit type onderzoek identificeert demografische, genetische, omgevings- en andere informatie die mogelijk gemeenschappelijk is binnen de ziekte en de gevolgen ervan. Een natuurhistorisch onderzoek kan ook de verschillen in symptomen en veranderingen in de loop van de tijd laten zien die worden waargenomen bij verschillende mensen met dezelfde ziekte. Natuurhistorische onderzoeken zijn er vaak op gericht om onbekende overeenkomsten binnen de ziektepopulatie te vinden. Ze hebben veel potentiële toepassingen, zoals de ontwikkeling van best practices in de patiëntenzorg en werving voor klinische studies. Gegevens voor natuurhistorische onderzoeken worden vaak verzameld via patiëntenregisters.
Wie kan deelnemen? Inclusiecriteria
Als u gedurende minimaal 30 dagen symptomen van MdDS (bewegingsperceptie) heeft ervaren die verdwijnen bij passieve beweging (zoals autorijden), kunt u zich aanmelden zodra het register van start gaat. Een officiële diagnose is niet vereist. Minderjarige deelnemers (jonger dan 18 jaar) kunnen een wettelijk gemachtigde (LA) aanwijzen om namens hen enquêtes en vragenlijsten in te vullen. Deelnemers kunnen vanuit de hele wereld gegevens aanleveren. Deelname is vrijwillig; u ontvangt geen vergoeding voor de informatie die u verstrekt.
Hoe gemakkelijk is deelname?
Heel. De belangrijkste vragenlijst, MdDS Status, verzamelt antwoorden over uw symptomen, evenwicht, duizeligheid en kwaliteit van leven. Elk aandachtsgebied (of domein) wordt afzonderlijk ingevuld, op een moment dat u uitkomt. Aanvullende vragenlijsten behandelen aspecten zoals uw medische en familiegeschiedenis. Ze zijn zeer eenvoudig in te vullen en u kunt op elk gewenst moment stoppen. Het systeem slaat uw antwoorden voor u op. Deelnemers worden er periodiek aan herinnerd om terug te keren naar het register om hun gegevens bij te werken.
Wanneer kan ik beginnen?
We werken eraan om het MdDS-patiëntenregister in 2026 te lanceren. Om uw toegang tot het MdDS-register te vereenvoudigen, raden we u aan om u te registreren voor het MdDS-register. Levende zeldzame studie nu. Net zoals het MdDS-register, de National Organization of Rare Disorder Levende zeldzame studie wordt aangeboden via het IAMRARE®-platform. Een enkele registratie bij het platform is alles wat u nodig heeft. Van albinisme tot het Wolfram-syndroom, u krijgt toegang tot meer dan 50 studies Met één registratie!
Heb ik officieel de diagnose M?dDS?
Een diagnose is niet vereist. Kandidaten die aan de volgende criteria voldoen, kunnen zich inschrijven:
- Waarneming van beweging (wiegen, deinen, slingeren of zwaartekracht) tijdens stilstand
- Symptomen van waargenomen beweging gedurende ten minste 30 dagen
- Verlichting van symptomen tijdens passieve beweging
Bestaat er een IAMRARE-app?
De IAMRARE mobiele app is beschikbaar in zowel de Appel en Google Play winkels in de VS en Canada.
Binnenkort verkrijgbaar — Een visuele gids voor het onderzoek! Je ziet hoe het onderzoek verloopt en ontdekt ook de voordelen van deelname.
Verklarende woordenlijst
De ontwikkeling van het MdDS-register heeft geleid tot de totstandkoming van broodnodige standaarden en definities. Met nieuwe tools zoals de definitie van 'remissie' en onze Symptoom Ernstschaal, kunnen we zowel betrouwbare rapportage als het verzamelen van zeer waardevolle gegevens garanderen. Bovendien kan het register terminologie gebruiken die u niet kent. Klik of tik op om de definities uit te vouwen/samen te vouwen.
Raad van Advies
Een adviesraad voor een register is een commissie die kan bestaan uit wetenschappers, artsen en patiëntenvertegenwoordigers. Zij houden toezicht op de uitvoering van het onderzoek. De raad adviseert over de ontwikkeling van enquêtes en beoordeelt gecombineerde registergegevens en het gebruik van dit register. Zij zorgen voor een correcte evaluatie van alle onderzoeksverzoeken voor het gebruik van de registergegevens. Ook beoordelen zij eventuele afwijkingen van het protocol of de vertrouwelijkheid en zorgen zij ervoor dat dergelijke afwijkingen worden gemeld aan de ethische commissie.
Geanonimiseerde gegevens
Anonimisering betekent dat persoonlijke gegevens zoals naam, datum en adres worden verwijderd. In plaats daarvan wordt een willekeurig toegekende identificatiecode gebruikt.
Domein
Leven met een chronische aandoening kan elk aspect van je leven beïnvloeden, van hoe je beweegt tot hoe je je emotioneel voelt. Met het MdDS Patiëntenregister bestuderen onderzoekers deze effecten op verschillende gebieden, oftewel domeinen, waaronder evenwicht, duizeligheid en kwaliteit van leven. Door domeinen afzonderlijk te meten, krijgen we een duidelijker beeld van hoe MdDS – een bewegingsstoornis – mensen beïnvloedt en kunnen we betere manieren vinden om ermee om te gaan.
Aflevering
Wanneer u actief wiebelt, wiebelt, wiebelt en/of trekt, bevindt u zich in een episode. Als u zes maanden lang geen symptomen ervaart, is de episode voorbij. Hoewel een episode eindigt wanneer de symptomen van waargenomen beweging verdwijnen, is de volledige periode van zes maanden zonder symptomen nodig om te bevestigen dat er sprake is van een echte remissie.
Geïnformeerd toestemmingsformulier
Een informed consent-formulier (ICF) is een document dat potentiële deelnemers belangrijke informatie over het register biedt. Dit document helpt potentiële deelnemers een weloverwogen beslissing te nemen over deelname. De informatie omvat onderwerpen zoals: de risico's en voordelen van het onderzoeksproject, het gebruik van gegevens en de privacy van deelnemers. Als deelnemers ervoor kiezen om deel te nemen aan de studie, moeten zij het ICF elektronisch ondertekenen. Dit houdt in dat zij akkoord gaan met de beschreven voorwaarden voordat zij gegevens in het register invoeren of enquêtes invullen. Zie ook: Wettelijk bevoegde vertegenwoordiger
Institutionele Review Board (IRB)
Een IRB (Institutional Review Board) is een formeel aangewezen commissie door een instelling of onderzoeker om onderzoek met mensen te beoordelen, de start ervan goed te keuren en periodiek te evalueren. Het primaire doel van een dergelijke beoordeling is het waarborgen van de bescherming van de rechten en het welzijn van de deelnemers aan het onderzoek. Dit wordt ook wel een ethische commissie (EC) of onderzoekscommissie voor ethiek (REB in Canada) genoemd.
Wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger
Een LAR (Legal Authorized Representative) is iemand die volgens de toepasselijke wetgeving bevoegd is om namens een andere persoon toestemming te geven en gegevens in het register in te voeren. De LAR kan een ouder, grootouder, echtgenoot, verzorger of voogd zijn, zolang deze persoon maar de wettelijke bevoegdheid heeft om namens die persoon toestemming te geven. Een LAR registreert zich op het IAMRARE-platform met een verzorgersaccount. Wanneer een LAR namens een deelnemer aan een onderzoek handelt, wordt deze beschouwd als de rapporteur in het onderzoek.
Longitudinaal onderzoek
Een type onderzoek waarbij onderzoekers herhaaldelijk gegevens verzamelen van dezelfde groep individuen gedurende een langere periode. Het volgt dezelfde deelnemers gedurende het onderzoek om te analyseren hoe zaken zich in de loop van de tijd ontwikkelen. Dit stelt onderzoekers in staat om veranderingen en ontwikkelingen in variabelen zoals gedrag, gezondheidsresultaten of meningen op verschillende tijdstippen te observeren en te volgen.
modifier
Persoonlijke activiteiten en omgevingsfactoren kunnen de symptomen van MdDS beïnvloeden en fungeren als modifiers die de bewegingswaarneming versterken of verzwakken. Het effect van deze modifiers is voor elk individu uniek. Voor veelvoorkomende modifiers die de symptomen verergeren of verlichten, kunt u terecht op de Kenmerken pagina.
Natuurlijke geschiedenis
Het verloop van een ziekte in de loop van de tijd (longitudinaal) is het natuurlijke verloop ervan. Het herhaaldelijk verzamelen van individuele patiëntgegevens illustreert de progressie van die individuele patiënt. Het verzamelen van gegevens over de progressie van MdDS binnen de MdDS-gemeenschap is een van de meest impactvolle en belangrijke bijdragen die we kunnen leveren aan de ontwikkeling van behandelingen en geneeswijzen.
Hoofdonderzoeker
Een hoofdonderzoeker (PI) is de primaire persoon die verantwoordelijk is voor het ontwerp en de uitvoering van een onderzoeksproject of klinische studie. Een of meerdere medeonderzoekers kunnen assisteren bij de uitvoering van een onderzoeksproject.
Beschermde gezondheidsinformatie (PHI)
Beschermde gezondheidsinformatie (PHI) is informatie die gebruikt kan worden om een persoon te identificeren.
kwijtschelding
Patiënten bij wie de bewegingswaarneming ten minste zes (6) maanden aanhoudt, worden beschouwd als in remissie.
Onderzoeksstudie versus klinisch onderzoek of studie
Een onderzoek is gericht op het verkrijgen van kennis over een fenomeen, terwijl klinisch onderzoek gericht is op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen, diagnostiek of preventieve maatregelen door deze bij mensen te testen. Ons patiëntenregister is een onderzoek dat is ontworpen om MdDS-specifieke patiëntgegevens te verzamelen. Voor meer gedetailleerde informatie over het onderzoeksontwerp, lees dit artikel.
Sponsor
De MdDS Foundation is de sponsor van het onderzoek. De onderzoeksgegevens zijn eigendom van de MdDS Foundation. De MdDS Foundation bepaalt hoe en met wie de gegevens worden gedeeld. Medewerkers van NORD hebben toegang tot de gegevens voor activiteiten die verband houden met de ondersteuning en het onderhoud van het platform en verzamelen statistieken over de deelname aan het platform. De details hiervan worden uiteengezet in uw toestemmingsverklaring.
Statistische significantie
Onderzoekers en clinici hebben betrouwbare en reproduceerbare gegevens nodig. Wanneer gegevens uit een te kleine steekproef worden verzameld, zijn ze onstabiel omdat de foutmarge te groot is. Om statistisch significante gegevens te verkrijgen, moeten bepaalde drempelwaarden worden gehaald. Als we onze supportgroep als onderzoekspopulatie gebruiken, bedraagt de foutmarge ~100% als 5,000 van de 10 actieve leden een enquête invullen. Als 1,000 van de 5,000 actieve leden een enquête invullen, bedraagt de foutmarge minder dan 3%. Uw deelname aan het patiëntenregister kan een betekenisvol verschil maken!
Vertaalonderzoek
Dit type onderzoek is gericht op het overbruggen van de kloof tussen fundamentele laboratoriumbevindingen en klinische toepassingen. Het vertaalt in wezen laboratoriumbevindingen naar behandelingen of interventies die patiënten in een klinische setting direct ten goede kunnen komen. Het kan onderzoek van de laboratoriumtafel naar het ziekenhuis brengen om de menselijke gezondheid te verbeteren. Meer informatie over onderzoek en klinische proeven vindt u op de website van de American Brain Foundation.
Heeft u vragen over de IAMRARE?® platform? Deze pagina biedt een introductie tot het MdDS-patiëntenregister en geeft definities van de terminologie die ermee wordt gebruikt. Uitgebreide informatie over het IAMRARE-data- en onderzoeksplatform is te vinden op de website van NORD®. IAMRARE site.