Stel je een speciaal systeem voor dat is ontworpen om informatie te verzamelen over mensen met een bepaalde ziekte, zoals kanker of diabetes, of zelfs een zeldzame aandoening zoals MdDS. Stel je voor dat de verzamelde gegevens door onderzoekers en clinici worden gebruikt om de aandoening beter te begrijpen en te zien welke behandelingen daadwerkelijk werken – en mogelijk de toekomst van de patiëntenzorg te veranderen. Dat is precies wat een patiëntenregister voor u kan doen!
Aangedreven door de Nationale organisatie voor zeldzame aandoeningen'IAMRARE®-programma, de MdDS-patiëntenregister Dit is de eerste longitudinale studie die MdDS-specifieke patiëntgegevens verzamelt. Hoe meer mensen deelnemen, hoe meer waardevolle gegevens. Ontdekkingen die in deze studie worden gedaan, kunnen de weg vrijmaken voor vooruitgang in aanvullend onderzoek en betere patiëntresultaten.
MdDS-patiëntenregister – Doelstellingen van het onderzoek
Het doel van het MdDS-patiëntenregister is om onderzoekers, clinici en partners in de industrie te helpen meer te leren over MdDS. De informatie die in het MdDS-patiëntenregister wordt verzameld, zal worden gebruikt om MdDS te bestuderen met de volgende hoofddoelen:
- Beschrijf mensen met MdDS: Begrijp wie MdDS ontwikkelt en hoe de symptomen per persoon kunnen verschillen. Door veel mensen te volgen, kunnen we het typische beloop van MdDS, de verschillende kenmerken ervan en hoe artsen het doorgaans behandelen, beter begrijpen.
- Begrijp MdDS in de loop der tijd: Ontdek hoe MdDS zich ontwikkelt, hoe het voelt en hoe de symptomen in de loop van de tijd veranderen. Door dezelfde mensen in de loop van de tijd te volgen, kan dit register onthullen hoe dingen bij mensen veranderen, of juist hetzelfde blijven.
- Leer meer over diagnose en behandeling: Ontdek hoe MdDS wordt vastgesteld, welke behandelingen er beschikbaar zijn en hoe mensen erop reageren. Een register kan ons laten zien hoe behandelingen in de praktijk presteren, met alle complexiteit die daarbij hoort.
- Verbeter de zorg voor mensen met MdDS: Gebruik wat we leren om mensen met MdDS betere ondersteuning en behandeling te bieden. De rijke data in een register vormen een goudmijn voor onderzoekers die MdDS willen begrijpen, nieuwe therapieën willen ontwikkelen en belangrijke trends willen signaleren.
- Deelnemers voor onderzoek identificeren: Vind mensen met MdDS die mogelijk willen deelnemen aan toekomstige onderzoeken of klinische proeven.
Geef uw e-mailadres op, dan sturen wij u een melding zodra de registratie klaar is voor deelname!
Door te klikken Hou me op de hoogte, dan wordt u geabonneerd op onze e-nieuwsbrief. Bent u al abonnee, dan ontvangt u automatisch een melding.
Uw gegevens, uw impact
Deze studie biedt u de mogelijkheid om een zinvolle bijdrage te leveren aan het verbeteren van de levens van mensen met MdDS. Wanneer u deelneemt, wordt u gevraagd informatie te delen over uw symptomen en uw algehele MdDS-ervaring. U vraagt zich misschien af hoe het delen van uw informatie MdDS-onderzoek kan helpen. Of wat er met uw gegevens gebeurt? Klik of tik om de antwoorden op uw vragen te zien.
Hoe worden mijn gegevens verzameld?
Het register maakt gebruik van eenvoudig in te vullen enquêtes en vragenlijsten, die online instrumenten zijn. Het is gehuisvest op het IAMRARE®-platform en biedt industriestandaard waarborgen om uw gegevens en privacy te beschermen.
Wie kan mijn gegevens zien?
U kunt erop vertrouwen dat de maximale beveiligings- en privacyprocedures worden gevolgd. Gegevens kunnen worden verstrekt aan goedgekeurde onderzoekers. Het doel is om deze onderzoekers te voorzien van de minimale gegevens die nodig zijn om hun onderzoek uit te voeren. Gegevens die met externe onderzoekers worden gedeeld, worden geanonimiseerd.bvBeschermde gezondheidsinformatie (PHI) wordt waar mogelijk verborgen. Dit betekent dat uw identiteit privé en beschermd blijft.
Hoe worden mijn gegevens gebruikt?
De informatie die u in het register deelt, wordt gebruikt door:• Onderzoekers: MdDS bestuderen en het ontwerpen van nieuwe onderzoeksstrategieën mogelijk maken om potentiële behandelingen te verbeteren.
• Klinische professionals: de zorg voor mensen met MdDS verbeteren.
• De MdDS Foundation: pleit voor bewustwording, onderzoeksfinanciering en patiëntenhulpbronnen.
Deze groepen werken samen met één doel: het verbeteren van de levens van mensen met MdDS.
Wie kan deelnemen?
Als u gedurende ten minste 30 dagen symptomen van MdDS (bewegingswaarneming) ervaart die afnemen bij passieve beweging (zoals autorijden), kunt u zich inschrijven zodra het register van start gaat. Minderjarige deelnemers (jonger dan 18 jaar) kunnen een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) krijgen om namens hen enquêtes en vragenlijsten in te vullen.
Hoe gemakkelijk is deelname?
Heel. De hoofdenquête, MdDS Status, verzamelt antwoorden over uw symptomen, evenwicht, duizeligheid en kwaliteit van leven. Elk aandachtsgebied (of domein) wordt afzonderlijk en naar eigen inzicht ingevuld. Aanvullende vragenlijsten behandelen aspecten zoals medische en familiegeschiedenis. Ze zijn zeer eenvoudig in te vullen en u kunt stoppen wanneer u wilt. Het systeem bewaart uw antwoorden.
Wanneer kan ik beginnen?
We verwachten dat het register in het najaar van 2025 van start gaat.
Binnenkort verkrijgbaar — Een visuele gids voor het onderzoek! Je ziet hoe het onderzoek verloopt en ontdekt ook de voordelen van deelname.
Verklarende woordenlijst
Het register gebruikt mogelijk terminologie waarmee u niet bekend bent. Klik of tik om de definities uit te vouwen of samen te vouwen.
Raad van Advies
Een commissie van klinische specialisten, wetenschappers en patiëntenorganisaties. De Registry Advisory Board is verantwoordelijk voor het beoordelen van alle verzoeken om registratiegegevens om te garanderen dat het voorgestelde project wetenschappelijk verantwoord is. Zij zijn ook verantwoordelijk voor de beslissing welke specifieke gegevens aan onderzoekers worden verstrekt. Dit beperkt zich tot de gegevens die nodig zijn om de vraag van de onderzoeker te beantwoorden. Waar mogelijk worden de gegevens geanonimiseerd.
Geanonimiseerde gegevens
Anonimisering betekent dat persoonlijke gegevens zoals naam, datum en adres worden verwijderd. In plaats daarvan wordt een willekeurig toegekende identificatiecode gebruikt.
Domein
Leven met een chronische aandoening kan elk aspect van je leven beïnvloeden, van hoe je beweegt tot hoe je je emotioneel voelt. Met het MdDS Patiëntenregister bestuderen onderzoekers deze effecten op verschillende gebieden, oftewel domeinen, waaronder evenwicht, duizeligheid en kwaliteit van leven. Door domeinen afzonderlijk te meten, krijgen we een duidelijker beeld van hoe MdDS – een bewegingsstoornis – mensen beïnvloedt en kunnen we betere manieren vinden om ermee om te gaan.
Informed Consent
Een proces waarbij deelnemers aan een onderzoek belangrijke informatie krijgen, inclusief mogelijke risico's en voordelen, over een medische procedure of behandeling, genetische tests of onderzoek. Dit helpt hen te beslissen of ze behandeld, getest of aan het onderzoek willen deelnemen. Het toestemmingsdocument van ons register volgt het kader van de federale regelgeving.
Institutionele Review Board (IRB)
Een Institutional Review Board (IRB) is een onafhankelijke groep mensen die onderzoeksvoorstellen beoordeelt om er zeker van te zijn dat ze deelnemers voldoende beschermen. Een IRB heeft het MdDS-patiëntenregister beoordeeld om te garanderen dat het voldoet aan ethische en wettelijke normen.
Longitudinaal onderzoek
Een type onderzoek waarbij onderzoekers herhaaldelijk gegevens verzamelen van dezelfde groep individuen gedurende een langere periode. Het volgt dezelfde deelnemers gedurende het onderzoek om te analyseren hoe zaken zich in de loop van de tijd ontwikkelen. Dit stelt onderzoekers in staat om veranderingen en ontwikkelingen in variabelen zoals gedrag, gezondheidsresultaten of meningen op verschillende tijdstippen te observeren en te volgen.
modifier
Persoonlijke activiteiten en omgevingsfactoren kunnen de symptomen van MdDS beïnvloeden en fungeren als modifiers die de bewegingswaarneming versterken of verzwakken. Het effect van deze modifiers is voor elk individu uniek. Voor veelvoorkomende modifiers die de symptomen verergeren of verlichten, kunt u terecht op de Kenmerken pagina.
Natuurlijke geschiedenis
Het verloop van een ziekte in de loop van de tijd (longitudinaal) is het natuurlijke verloop ervan. Het herhaaldelijk verzamelen van individuele patiëntgegevens illustreert de progressie van die individuele patiënt. Het verzamelen van gegevens over de progressie van MdDS binnen de MdDS-gemeenschap is een van de meest impactvolle en belangrijke bijdragen die we kunnen leveren aan de ontwikkeling van behandelingen en geneeswijzen.
Hoofdonderzoeker
Een hoofdonderzoeker (PI) is de primaire persoon die verantwoordelijk is voor het ontwerp en de uitvoering van een onderzoeksproject of klinische studie. Een of meerdere medeonderzoekers kunnen assisteren bij de uitvoering van een onderzoeksproject.
Beschermde gezondheidsinformatie (PHI)
Beschermde gezondheidsinformatie (PHI) is informatie die gebruikt kan worden om een persoon te identificeren.
kwijtschelding
Patiënten bij wie de bewegingswaarneming ten minste zes (6) maanden aanhoudt, worden beschouwd als in remissie.
Onderzoeksstudie versus klinisch onderzoek of studie
Een onderzoek is gericht op het verkrijgen van kennis over een fenomeen, terwijl klinisch onderzoek gericht is op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen, diagnostiek of preventieve maatregelen door deze bij mensen te testen. Ons patiëntenregister is een onderzoek dat is ontworpen om MdDS-specifieke patiëntgegevens te verzamelen. Voor meer gedetailleerde informatie over het onderzoeksontwerp, lees dit artikel.
Statistische significantie
Onderzoekers en clinici hebben betrouwbare en reproduceerbare gegevens nodig. Wanneer gegevens uit een te kleine steekproef worden verzameld, zijn ze onstabiel omdat de foutmarge te groot is. Om statistisch significante gegevens te verkrijgen, moeten bepaalde drempelwaarden worden gehaald. Als we onze supportgroep als onderzoekspopulatie gebruiken, bedraagt de foutmarge ~100% als 5,000 van de 10 actieve leden een enquête invullen. Als 1,000 van de 5,000 actieve leden een enquête invullen, bedraagt de foutmarge minder dan 3%. Uw deelname aan het patiëntenregister kan een betekenisvol verschil maken!
Vertaalonderzoek
Dit type onderzoek is gericht op het overbruggen van de kloof tussen fundamentele laboratoriumbevindingen en klinische toepassingen. Het vertaalt in wezen laboratoriumbevindingen naar behandelingen of interventies die patiënten in een klinische setting direct ten goede kunnen komen. Het kan onderzoek van de laboratoriumtafel naar het ziekenhuis brengen om de menselijke gezondheid te verbeteren. Meer informatie over onderzoek en klinische proeven vindt u op de website van de American Brain Foundation.
Heeft u vragen over de IAMRARE?® platform? Deze pagina biedt een introductie tot het MdDS-patiëntenregister en geeft definities voor de gebruikte terminologie. Een uitgebreide FAQ voor het IAMRARE-platform is te vinden op de website van NORD®. IAMRARE site.