vår blogg

"Sjeldne sykdomsgjennombrudd driver innovasjoner mot kliniske anvendelser i både vanlige og sjeldne lidelser." NIH Vision for Rare, Joni L. Rutter, PhD, direktør NCATS¹, NIH²

Da dette var min første medisinske konferanse, visste jeg ikke at vesker ville bli delt ut, men jeg begynte raskt å sette pris på muligheten til å samle materielle ting – takeaways å ta med hjem til deg. I tillegg til å møte sponsorer og samle litteraturen deres og lite tchotchkes (som denne søte sebraen), Jeg ga ut MdDS-litteratur og utdannet dem om det grunnleggende om lidelsen. Det er nevrologisk. Pasienter føler seg som om de hele tiden beveger seg, som på en båt, i måneder eller til og med år. Og det er ingen behandling ennå. Jeg søkte etter in-roads for å identifisere nye forskere eller andre parter som kan ha en interesse i MdDS eller det nevrologiske rommet, jeg snakket til og med med farmasøytiske selskaper. 

I løpet av det tre dager lange arrangementet møtte jeg mange andre pasientforkjempere med felles utfordringer og suksesser. Vi oppdaget og diskuterte ressurser for å øke medisinsk utdanning og øke bevisstheten om våre individuelle sjeldne lidelser, som det er over 10,000 XNUMX av! Vi slo oss sammen i NORDs aller første affinitetsgrupper for å diskutere temaer som pengeinnsamling, statlig og føderal politikk, og frivillig rekruttering og engasjement. Og vi brainstormet ideer for å øke verdien som organisasjonene våre tilfører sine fellesskapsmedlemmer – det er deg!

Patient Advocacy Organizations (PAOs) trenger pasientadvokater og pasientambassadører for å lykkes.

In Del 1, Jeg ba deg begynne å tenke på måter å legge til stemmen din som pasientadvokat eller pasientambassadør, for å øke bevisstheten om MdDS. For det formål, her er noen ressurser jeg fant for deg på konferansen. De vil alle gjøre deg i stand til å være en aktiv deltaker i din egen advokatvirksomhet. Og noen kan komme deg til nytte umiddelbart. Jeg håper du drar nytte av disse ressursene. Ved å gjøre det vil du hjelpe MdDS Foundation og forbedre helseresultatet for hele MdDS-fellesskapet. 

Ressurser for egenadvokatvirksomhet

• Living Rare Study: Til tross for at én av ti mennesker lever med en sjelden sykdom, er denne populasjonen underrepresentert i folkehelsedata. Den nettopp lanserte Living Rare Study er designet for å fange data som avslører hvordan sjeldne sykdommer påvirker alle aspekter av livet – fra tilgang til helsetjenester og behandlinger til følelsesmessige, sosiale og økonomiske vanskeligheter. Funnene vil bli brukt til å ta til orde for forbedret helsepolitikk og veilede fordeling av ressurser der det trengs mest. Studiet kan gjennomføres på 45-60 minutter (og lagres underveis); den er langsgående og du vil motta årlige påminnelser.
• Rare Action Network: verktøy, opplæring og ressurser for å bli effektive talsmenn for sjeldne sykdommer gjennom statlige initiativer over hele USA. RAN-medlemmer vil forbedre livskvaliteten for pasienter med sjeldne sykdommer og deres familier ved å sikre at sjeldne sykdommer blir en nasjonal prioritet gjennom politikk, bevissthet og utdanning. 
• RDCA-DAP gratis nettbaserte (og mobilvennlige) kurs for pasienter og talsmenn for "Lær hvordan du kan fremme behandlinger for din sjeldne sykdom." Av spesiell interesse: 
  • Del 1: Grunnlag og pre-klinisk forskning – Finn ut hva naturhistoriske studier er, hvordan de er utformet og hvordan de kan bidra til utvikling av medikamenter/terapi.
  • Del 3: Grunnleggende om kliniske utprøvinger – lær hvordan dataene dine om pasienterfaring kan gi grunnlag for design av kliniske studier.

Pasientressurser

• Angel Flight og Sky Hope: begge tilbyr gratis flyreiser for pasienter for å få medisinsk behandling som er for langt eller for dyrt å komme til.
• RareCare® pasienthjelpeprogrammer: økonomisk bistand, omsorgshjelp, pedagogiske ressurser, webinarer og arrangementer³
• #RAREis stipendfond: EveryLife Foundation for Rare Diseases-stipendet er gitt, i samarbeid med Amgen, for å berike livene til voksne som lever med sjeldne sykdommer ved å gi $5,000 XNUMX for å støtte deres utdanningsaktiviteter.

Muligheter for å øke bevisstheten: 

• Videregående eller høyskolestudent med MdDS? Studenter for Rare® er et flott program for studenter for å bli involvert i å hjelpe mennesker med sjeldne sykdommer til å leve bedre liv. Studenter fra alle disipliner sprer bevissthet om sjeldne sykdommer og utforsker muligheter for å jobbe med sjeldne sykdommer. Omtrent 30 stater har minst ett kapittel.
• Løper for Rare er NORDs løpeteam som folk kan bli med på Boston Marathon, NYC Marathon, og Marine Corps Marathon. Du kan bli med løperne eller heiagjengen.⁴
• Rare Awareness Radio nettopp lansert for å gi deg en forsterket stemme. De planlegger månedlige podcaster med Founder-serien, Pasient-serien, Caregiver-serien, Forsker-serien og Provider-serien. 

Den siste dagen av konferansen hadde jeg æren av å møte og lytte til folk fra Food and Drug Administration (FDA), som regulerer salg av medisinsk utstyrsprodukter i USA og overvåker sikkerheten til alle regulerte medisinske produkter. Færre enn 5 % av sjeldne lidelser har en FDA-godkjent behandling! FDA-kommissær Robert Califf, MD, understreket at FDA ønsker at svært effektive pasientorganisasjoner skal engasjere seg med dem. Etter hvert som PAOs rolle, som MdDS Foundation, vokser og utviklingen av programvare og VR-headset eller annet medisinsk utstyr utforskes, er mer standardisert veiledning rundt interaksjoner med biofarma- og produktutviklere av medisinsk utstyr nødvendig. Dette er nok en flott mulighet for deg til å handle, som pasientadvokat eller pasientambassadør.⁵

Ønsker du flere leveranser?

Hvis du er interessert i ressursene jeg vil presentere for MdDS Foundation-styret, for å øke effektiviteten som PAO, må du bli med i styret. Mens styremedlemmer nomineres og velges, kan alle som er interessert i å hjelpe bli styremedlem, hvis de kan bringe ferdigheter eller kunnskap som vil fremme Misjon. Er du dyktig innen grafisk design, PR, pengeinnsamling? Etter 16 års tjeneste, forbereder vår kasserer seg til å gå av med pensjon. Andre åpninger er i sosiale medier, generering av potensielle kunder (spesielt identifisere helsepersonell og forskere), oppsøking (samarbeid med FDA, for eksempel), og vi kan bruke en sekretær. Utforsk Frivilligside på mddsfoundation.org for mer. Hvis det er en stilling du kan fylle eller ønsker å opprette, fortell oss hvordan du kan hjelpe MdDS Foundation. Akkurat kontakt oss beskriver ferdighetene og ideene dine, så starter vi en samtale.

Og ikke glem å legge igjen en kommentar på dette blogginnlegget, med svaret ditt på trivia-spørsmålet for en sjanse til å vinne en sebra. Jeg velger en tilfeldig valgt vinner 6. desember [*sendes kun til amerikanske adresser].

Lykke til!
Holly Balog, styreleder
Flyutløst, Dx'd 2007 

¹ National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) er hjemmet for sjeldne sykdommer ved NIH. Det fremskynder oversettelsen av vitenskapelige oppdagelser, og gjør observasjoner i laboratoriet, klinikken og samfunnet til nye intervensjoner og behandlinger for folkehelsen.

² NIH er National Institutes of Health, det primære føderale byrået for å utføre og støtte medisinsk forskning. Lær om MdDS Foundations forskningsfinansieringsprogram på Søk om tilskudd siden på nettstedet vårt. Søknader må gis i formatet til en søknad om NIH-stil.

³ Se også, https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf

⁴ En crowdfunding-plattform, løpernes historier er omtalt på NORD RfR-nettstedet. Eksempel: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935

⁵ Lær om FDA-pasientengasjement, https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement