Tenk deg et dedikert system designet for å samle informasjon om individer som lever med en bestemt sykdom, som kreft eller diabetes, eller til og med en uvanlig tilstand som MdDS. Tenk deg at de innsamlede dataene brukes av forskere og klinikere for å bedre forstå lidelsen og se hvilke behandlinger som faktisk fungerer – og muligens endre fremtidens pasientbehandling. Det er det et pasientregister er, og det kan gjøre for deg!
Drevet av Nasjonal organisasjon for sjeldne lidelserIAMRARE®-programmet MdDS Pasientregister vil være den første longitudinelle forskningsstudien som samler inn pasientdata spesifikke for MdDS. Jo flere som deltar, jo mer meningsfulle data. Oppdagelser gjort gjennom denne studien kan bane vei for fremskritt innen ytterligere forskning og bedre pasientresultater.
MdDS pasientregister – studiemål
Målet med MdDS-pasientregisteret vil være å hjelpe forskere, klinikere eller industripartnere med å lære mer om MdDS. Informasjonen som samles inn i MdDS-pasientregisteret vil bli brukt til å studere MdDS med følgende hovedmål:
- Beskriv personer med MdDS: Forstå hvem som utvikler MdDS og hvordan symptomene kan være forskjellige for hver person. Ved å spore mange individer kan vi bedre forstå det typiske forløpet av MdDS, dets ulike egenskaper og hvordan det generelt håndteres av klinikere.
- Forstå MdDS over tid: Lær hvordan MdDS utvikler seg, hvordan det føles og hvordan symptomene endrer seg i lengderetningen (over tid). Ved å følge de samme personene over tid, kan dette registeret avsløre hvordan ting endrer seg, eller forblir de samme, for enkeltpersoner.
- Lær om diagnose og behandling: Finn ut hvordan MdDS diagnostiseres, hvilke behandlinger som er tilgjengelige og hvordan folk reagerer på dem. Et register kan vise oss hvordan behandlinger fungerer i den virkelige verden, med all kompleksiteten som følger med.
- Forbedre omsorgen for personer med MdDS: Bruk det vi lærer til å gi bedre støtte og behandling for de med MdDS. De rike dataene i et register er en gullgruve for forskere som jobber med å forstå MdDS, utvikle nye behandlinger og oppdage viktige trender.
- Identifisere deltakere for forskningFinn personer med MdDS som kanskje ønsker å delta i fremtidige forskningsstudier eller kliniske studier.
Dine data, din innvirkning
Denne studien vil gi deg muligheten til å gi et meningsfullt bidrag til å forbedre livene til de som er rammet av MdDS. Når du blir med, vil du bli bedt om å dele informasjon om symptomene dine og den generelle MdDS-opplevelsen. Du lurer kanskje på hvordan deling av informasjonen din hjelper MdDS-forskning. Eller hva skjer med dataene dine? Klikk eller trykk for å se svar på spørsmålene dine.
Hvordan vil dataene mine bli samlet inn?
Registeret bruker bruker brukervennlige undersøkelser og spørreskjemaer som er nettbaserte verktøy. I IAMRARE®-plattformen ligger og har bransjestandarder for å beskytte informasjonen og personvernet ditt.
Hvem kan se dataene mine?
Du kan være trygg på at maksimal sikkerhet og personvernpraksis vil bli fulgt. Data kan bli gitt til godkjente forskere. Målet er å gi disse forskerne minimumsdataene som er nødvendige for å fullføre forskningsstudien. Data som deles med eksterne forskere vil bli avidentifisert [f.eks[Beskyttet helseinformasjon (PHI) vil bli skjult] der det er mulig. Dette betyr at identiteten din er privat og beskyttet.
Hvordan vil dataene mine bli brukt?
Informasjonen du deler i registeret vil bli brukt av:• Forskere: Å studere MdDS og muliggjøre utforming av nye forskningsstrategier for å forbedre potensielle behandlinger.
• Klinikere: For å forbedre omsorgen for personer med MdDS.
• MdDS-stiftelsen: Skal kjempe for bevissthet, forskningsfinansiering og pasientressurser.
Disse gruppene jobber sammen med ett enkelt mål: å forbedre livene til mennesker som lever med MdDS.
Hvem kan delta?
Hvis du har opplevd symptomer på MdDS, oppfatningen av bevegelse, i minst 30 dager, som lindres når du er i passiv bevegelse (for eksempel å kjøre bil), vil du kunne registrere deg når registeret lanseres. Studiedeltakere som er mindreårige (under 18 år) kan ha en juridisk autorisert representant (LAR) til å fullføre undersøkelser og spørreskjemaer på deres vegne.
Hvor enkelt er det å delta?
Veldig. Hovedundersøkelsen, MdDS Status, vil samle inn svar om symptomene dine, balanse, svimmelhet og livskvalitet. Hvert fokusområde (eller domene) fylles ut separat, og når det passer deg. Tilleggsspørreskjemaer dekker aspekter som medisinsk og familiehistorie. De er ekstremt enkle å fullføre, og du kan stoppe når du vil. Systemet vil lagre svarene dine for deg.
Når kan jeg begynne?
Vi forventer at registeret lanseres høsten 2025.
Oppgi e-postadressen din, så varsler vi deg når registeret er klart for deltakelse!
Ved å klikke Varsle meg, vil du abonnere på vårt e-nyhetsbrev. Hvis du allerede er abonnent, er du allerede klar til å bli varslet.
Kommer snart — en visuell guide til studien! Du vil se hvordan studien er utformet for å flyte og også oppdage fordelene ved deltakelse.
Ordliste
Registeret kan bruke terminologi du ikke er kjent med. Klikk eller trykk for å utvide/skjule definisjonene.
Advisory Board
En komité bestående av kliniske spesialister, forskere og pasientforkjempere. Registerrådet er ansvarlig for å gjennomgå alle forespørsler om registerdata for å sikre at det foreslåtte prosjektet har vitenskapelig verdi. De vil også være ansvarlige for å bestemme hvilke spesifikke data som skal gis til forskere. Dette vil være begrenset til kun dataene som er nødvendige for å svare på forskerens spørsmål. Når det er mulig, vil dataene bli avidentifisert.
Avidentifiserte data
Avidentifikasjon betyr at personopplysninger som navn, datoer og adresse vil bli fjernet. I stedet vil en tilfeldig tildelt identifikasjonskode bli brukt.
Domene
Å leve med en kronisk lidelse kan påvirke alle aspekter av livet ditt, fra hvordan du beveger deg til hvordan du føler deg følelsesmessig. Med MdDS-pasientregisteret vil forskere studere disse effektene i separate områder, eller domener, inkludert balanse, svimmelhet og livskvalitet. Ved å måle domener separat kan vi få et klarere bilde av hvordan MdDS – en lidelse av oppfattet bevegelse – påvirker individer og finne bedre måter å håndtere det på.
informert Samtykke
En prosess der deltakere i en forskningsstudie får viktig informasjon, inkludert mulige risikoer og fordeler, om en medisinsk prosedyre eller behandling, genetisk testing eller forskning. Dette er for å hjelpe dem med å avgjøre om de ønsker å bli behandlet, testet eller delta i forskningen. Samtykkedokumentet fra registeret vårt følger rammeverket gitt av føderale forskrifter.
Institutional Review Board (IRB)
En institusjonell vurderingsnemnd (IRB) er en uavhengig gruppe mennesker som gjennomgår forskningsforslag for å sikre at de beskytter deltakerne på riktig måte. En IRB har gjennomgått MdDS-pasientregisteret for å sikre at det oppfyller etiske og regulatoriske standarder.
Langsgående studie
En type studie der forskere gjentatte ganger samler inn data fra den samme gruppen individer over en lengre periode. De samme deltakerne følges gjennom hele studien for å analysere hvordan ting utvikler seg over tid. Dette lar forskere observere og spore endringer og utvikling i variabler som atferd, helseutfall eller meninger på tvers av ulike tidspunkter.
endring
Personlige aktiviteter og miljøfaktorer kan påvirke MdDS-symptomer, og fungere som modifikatorer som enten øker eller reduserer følelsen av bevegelse. Effekten av disse modifikatorene er unik for hver enkelt person. For å oppdage vanlige modifikatorer som forverrer eller lindrer symptomer, vennligst besøk Symptomer side.
Naturlig historie
Forløpet en sykdom tar over tid (longitudinelt), er dens naturlige forløp. Innsamling av individuelle pasientdata, gjentatte ganger over tid, illustrerer utviklingen av den enkelte pasientens tilstand. Å samle inn data om utviklingen av MdDS, på tvers av MdDS-fellesskapet, er et av de mest innflytelsesrike og konsekvensfulle bidragene vi kan gi i arbeidet med utvikling av behandlinger og kurer.
Hovedetterforsker
En hovedforsker (PI) er den personen som er hovedansvarlig for utforming og gjennomføring av et forskningsprosjekt eller en klinisk studie. En eller flere medforskere kan bistå i gjennomføringen av et forskningsprosjekt.
Beskyttet helseinformasjon (PHI)
Beskyttet helseinformasjon (PHI) er informasjon som kan brukes til å identifisere en person.
Ettergivelse
Pasienter uten bevegelsesoppfatning, som har vedvart i minst seks (6) måneder, regnes som i remisjon.
Forskningsstudie kontra klinisk forskning eller studie
En forskningsstudie har som mål å få kunnskap om et fenomen, mens klinisk forskning har som mål å utvikle nye behandlinger, diagnostikk eller forebyggende tiltak ved å teste dem på mennesker. Vårt pasientregister er en forskningsstudie designet for å samle inn MdDS-spesifikke pasientdata. For mer detaljert informasjon om studiedesignet, les denne artikkelen.
Statistisk signifikant
Forskere og klinikere trenger pålitelige og reproduserbare data. Når data samles inn fra et for lite utvalg, er det ustabilt fordi feilmarginen er for stor. For at data skal være statistisk signifikante, må visse terskler oppfylles. Ved å bruke vår støttegruppe som en undersøkelsespopulasjon, vil feilmarginen være ~100 %. Hvis 5,000 av de 10 aktive medlemmene fullfører en undersøkelse, vil feilmarginen være mindre enn 1,000 %. Din deltakelse i pasientregisteret kan utgjøre en betydelig forskjell!
Translasjonsforskning
Denne typen forskning tar sikte på å bygge bro mellom grunnleggende laboratoriefunn og kliniske anvendelser, i hovedsak ved å «oversette» oppdagelser gjort i laboratoriet til behandlinger eller intervensjoner som kan være direkte til fordel for pasienter i en klinisk setting. Den kan ta forskning fra benken til sykepleien for å forbedre menneskers helse. Lær mer om forskning og kliniske studier på nettstedet til American Brain Foundation.
Har du spørsmål om IAMRARE® plattform? Denne siden gir en introduksjon til MdDS-pasientregisteret og gir definisjoner av terminologi som brukes i det. En omfattende FAQ for IAMRARE-plattformen finner du på NORD®s IAMRARE området.