Tenk deg et dedikert system designet for å samle informasjon om individer som lever med en bestemt sykdom, som kreft eller diabetes, eller til og med en uvanlig tilstand som MdDS. Tenk deg at de innsamlede dataene brukes av forskere og klinikere for å bedre forstå lidelsen og se hvilke behandlinger som faktisk fungerer – og muligens endre fremtidens pasientbehandling. Det er det et pasientregister er, og det kan gjøre for deg!
Denne globale studien vil være åpen for alle som oppfyller inklusjonskriteriene (se nedenfor) for deltakelse. Det vil ikke være noen kostnader for å delta i denne studien.
MdDS pasientregister – studiemål
Drevet av Nasjonal organisasjon for sjeldne lidelserIAMRARE® data- og forskningsplattform, den MdDS Pasientregister vil være den første longitudinelle forskningsstudien som samler inn MdDS-spesifikke pasientdata. Målet med MdDS-registeret vil være å hjelpe forskere, klinikere eller industripartnere med å lære mer om MdDS. Informasjonen som samles inn i MdDS-registeret vil bli brukt til å studere MdDS med følgende hovedmål:
- Beskriv personer med MdDS: Forstå hvem som utvikler MdDS og hvordan symptomene kan være forskjellige for hver person. Ved å spore mange individer kan vi bedre forstå det typiske forløpet av MdDS, dets ulike egenskaper og hvordan det generelt håndteres av klinikere.
- Forstå MdDS over tid: Lær hvordan MdDS utvikler seg, hvordan det føles og hvordan symptomene endrer seg i lengderetningen (over tid). Ved å følge de samme personene over tid, kan dette registeret avsløre hvordan ting endrer seg, eller forblir de samme, for enkeltpersoner.
- Lær om diagnose og behandling: Finn ut hvordan MdDS diagnostiseres, hvilke behandlinger som er tilgjengelige og hvordan folk reagerer på dem. Et register kan vise oss hvordan behandlinger fungerer i den virkelige verden, med all kompleksiteten som følger med.
- Forbedre omsorgen for personer med MdDS: Bruk det vi lærer til å gi bedre støtte og behandling for de med MdDS. De rike dataene i et register er en gullgruve for forskere som jobber med å forstå MdDS, utvikle nye behandlinger og oppdage viktige trender.
- Identifisere deltakere for forskningFinn personer med MdDS som kanskje ønsker å delta i fremtidige forskningsstudier eller kliniske studier.
Jo flere som deltar, betyr mer meningsfulle data og raskere svar. Oppdagelser gjort gjennom denne studien kan bane vei for fremskritt innen ytterligere forskning og bedre pasientresultater.
Oppgi e-postadressen din, så varsler vi deg når registeret er klart for deltakelse!
Ved å klikke Varsle meg, vil du abonnere på vårt e-nyhetsbrev. Hvis du allerede er abonnent, er du allerede klar til å bli varslet.
Dine data, din innvirkning
Med eller uten en offisiell diagnose, vil denne studien gi deg muligheten til å gi et meningsfullt bidrag til å forbedre livene til de som er rammet av MdDS. Når det åpner for registrering, vil MdDS-pasientregisteret være et sted å dele din reise. Som en longitudinell forskningsstudie er den utformet for å fange opp en pasients unike historiske data gjennom undersøkelser og spørreskjemaer. Debut, symptomer, prøvde behandlinger, sykehistorie og mer ... MdDS-registeret vil dra nytte av dine data.
Lurer du på hvordan deling av informasjonen din hjelper MdDS-forskning? Eller hva skjer med dataene dine? Klikk eller trykk å avsløre svar på spørsmålene dine.
Ofte Stilte Spørsmål
Hvordan vil dataene mine bli samlet inn?
Registeret bruker bruker brukervennlige spørreundersøkelser og spørreskjemaer som er nettbaserte instrumenter. Data samles inn via en sikker nettbasert applikasjon (som kan nås via datamaskin, nettbrett eller telefon) utviklet av National Organization for Rare Disorders, Inc. (NORD®). Studiedeltakerne svarer på spørsmål gruppert i en serie spørreundersøkelser utviklet i henhold til studiestandarder og i samarbeid med sykdomsspesifikke eksperter. Data- og forskningsplattformen IAMRARE® ligger på plass, og det finnes bransjestandardiserte sikkerhetstiltak for å beskytte informasjonen og personvernet ditt.
Hvem kan se dataene mine?
Du kan være trygg på at maksimal sikkerhet og personvernpraksis vil bli fulgt. Data kan bli gitt til godkjente forskere. Målet er å gi disse forskerne minimumsdataene som er nødvendige for å fullføre forskningsstudien. Data som deles med eksterne forskere vil bli avidentifisert [f.eks[Beskyttet helseinformasjon (PHI) vil bli skjult] der det er mulig. Dette betyr at identiteten din er privat og beskyttet.
Hvordan vil dataene mine bli brukt?
Informasjonen du deler i registeret vil bli brukt av:• Forskere: Å studere MdDS og muliggjøre utforming av nye forskningsstrategier for å forbedre potensielle behandlinger.
• Klinikere: For å forbedre omsorgen for personer med MdDS.
• MdDS-stiftelsen: Skal kjempe for bevissthet, forskningsfinansiering og pasientressurser.
Disse gruppene jobber sammen med ett enkelt mål: å forbedre livene til mennesker som lever med MdDS.
Hvor vil dataene bli lagret?
NORD lagrer sponsor- og deltakerregisterdata på krypterte NORD-servere og/eller krypterte servere tilhørende tredjepartsleverandører som driftes i Canada. Regelmessig sikkerhetskopiering med kommersielt akseptable intervaller tilbys. Disse serverne oppfyller bransjestandarder og er i samsvar med amerikanske og internasjonale forskrifter, inkludert GDPR.
Hva er en naturhistorisk studie?
En naturhistorisk studie er en studie utformet for å spore forløpet av en sykdom over tid. Den inkluderer personer som har en spesifikk medisinsk tilstand eller sykdom. Den kan også inkludere de som er i faresonen for å utvikle tilstanden/sykdommen. Denne typen forskning identifiserer demografisk, genetisk, miljømessig og annen informasjon som kan være vanlig innenfor sykdommen og dens utfall. En naturhistorisk studie kan også vise forskjellene i symptomer og endringer over tid som sees hos forskjellige personer med samme sykdom. Naturhistoriske studier tar ofte sikte på å finne ukjente likheter innenfor sykdomspopulasjonen. De har mange potensielle bruksområder, for eksempel utvikling av beste praksis for pasientbehandling og rekruttering til kliniske studier. Data for naturhistoriske studier samles ofte inn via pasientregistre.
Hvem kan delta? Inkluderingskriterier
If you’ve experienced symptoms of MdDS, the perception of motion, for at least 30 days that is relieved when in passive motion (such as riding in a car), you will be able to enroll when the registry launches. An official diagnosis is not required. Study enrollees who are minors (less than 18 years old) may have a Legally Authorized Representative (LAR) to complete surveys and questionnaires on their behalf. Participants can contribute data from anywhere in the world. Participation is voluntary; You will not be paid for the information you provide.
Hvor enkelt er det å delta?
Veldig. Hovedundersøkelsen, MdDS Status, vil samle inn svar om dine symptomer, balanse, svimmelhet og livskvalitet. Hvert fokusområde (eller domene) fylles ut separat, og når det passer deg. Tilleggsspørreskjemaer dekker aspekter som medisinsk og familiehistorie. De er ekstremt enkle å fullføre, og du kan stoppe når du vil. Systemet vil lagre svarene dine for deg. Deltakerne vil bli minnet på å komme tilbake til registeret med jevne mellomrom for å oppdatere informasjonen sin.
Når kan jeg begynne?
Vi jobber med å lansere MdDS-pasientregisteret i 2026. For å effektivisere registreringen din i MdDS-registeret anbefaler vi at du registrerer deg for det. Living Rare Study nå. Som MdDS-registeret vil være, vil den nasjonale organisasjonen for sjeldne lidelser Living Rare Study ligger på IAMRARE®-plattformen. Én registrering på plattformen er alt du trenger. Fra albinisme til Wolfram syndrom får du tilgang til over 50 studier med én registrering!
Har jeg fått en offisiell diagnose med M?dDS?
Det kreves ikke en diagnose. Kandidater som oppfyller følgende kriterier vil kunne melde seg på:
- Oppfatning av bevegelse (gynging, dupping, svaiing eller gravitasjonskraft) mens man står stille
- Symptomer på opplevd bevegelse i minst 30 dager
- Lindring av symptomer i passiv bevegelse
Finnes det en IAMRARE-app?
IAMRARE-mobilappen er tilgjengelig i begge eple og Google Play butikker i USA og Canada.
Kommer snart — en visuell guide til studien! Du vil se hvordan studien er utformet for å flyte og også oppdage fordelene ved deltakelse.
Ordliste
Utviklingen av MdDS-registeret har drevet etableringen av sårt tiltrengte standarder og definisjoner. Med nye verktøy som definisjonen av «remisjon» og vår Symptom Alvorlighetsskala, kan vi sikre både pålitelig rapportering og innsamling av svært verdifulle data. I tillegg kan registeret bruke terminologi du ikke er kjent med. Klikk eller trykk å utvide/skjule definisjonene.
Advisory Board
Et registerrådgivende utvalg er en komité som kan bestå av forskere, leger og pasientforkjempere. De fører tilsyn med gjennomføringen av studien. Utvalget gir råd om utvikling av undersøkelser og gjennomgår kombinerte registerdata og bruken av dette registeret. De vil sørge for riktig evaluering av alle forskningsforespørsler om bruk av registerdataene. De vil også gjennomgå eventuelle avvik fra protokoll eller konfidensialitet og sørge for at slike avvik rapporteres til IRB.
Avidentifiserte data
Avidentifikasjon betyr at personopplysninger som navn, datoer og adresse vil bli fjernet. I stedet vil en tilfeldig tildelt identifikasjonskode bli brukt.
Domene
Å leve med en kronisk lidelse kan påvirke alle aspekter av livet ditt, fra hvordan du beveger deg til hvordan du føler deg følelsesmessig. Med MdDS-pasientregisteret vil forskere studere disse effektene i separate områder, eller domener, inkludert balanse, svimmelhet og livskvalitet. Ved å måle domener separat kan vi få et klarere bilde av hvordan MdDS – en lidelse av oppfattet bevegelse – påvirker individer og finne bedre måter å håndtere det på.
Episode
Når du aktivt opplever gynging, dupping, svaiing og/eller trekking, er du inne i en episode. Hvis du går seks hele måneder uten symptomer, er episoden over. Selv om en episode slutter når symptomene på opplevd bevegelse opphører, er hele den seks måneder lange symptomfrie perioden nødvendig for å bekrefte at en ekte remisjon er oppnådd.
Informert samtykkeskjema
En ICF er et dokument som gir potensielle deltakere viktig informasjon om registeret. Dette dokumentet hjelper potensielle deltakere med å ta en informert beslutning om de vil delta eller ikke. Informasjonen vil omfatte emner som: risikoer og fordeler ved forskningsprosjektet, bruk av data og deltakernes personvern. Hvis de velger å delta i studien, må deltakerne signere ICF elektronisk. Dette indikerer at de godtar vilkårene som er beskrevet før de legger inn data i registeret eller svarer på spørreundersøkelser. Se også: Juridisk autorisert representant
Institutional Review Board (IRB)
En IRB er et utvalg som formelt er utpekt av en institusjon eller etterforsker for å gjennomgå, godkjenne igangsetting av og gjennomføre periodisk gjennomgang av forskning som involverer mennesker. Hovedformålet med en slik vurdering er å sikre beskyttelsen av rettighetene og velferden til deltakerne i studien. Dette er også kjent som en etikkomité (EC) eller forskningsetisk utvalg (REB i Canada).
Juridisk autorisert representant
En LAR er noen som er autorisert i henhold til gjeldende lov til å samtykke og legge inn data i registeret på vegne av en annen person. LAR-en kan være en forelder, besteforelder, ektefelle, omsorgsperson eller verge så lenge de har juridisk myndighet til å gi samtykke på vegne av den personen. En LAR vil registrere seg på IAMRARE-plattformen med en omsorgspersonkonto. Når en LAR opptrer på vegne av en studiedeltaker, anses de å være rapportereren i forskningen.
Langsgående studie
En type studie der forskere gjentatte ganger samler inn data fra den samme gruppen individer over en lengre periode. De samme deltakerne følges gjennom hele studien for å analysere hvordan ting utvikler seg over tid. Dette lar forskere observere og spore endringer og utvikling i variabler som atferd, helseutfall eller meninger på tvers av ulike tidspunkter.
endring
Personlige aktiviteter og miljøfaktorer kan påvirke MdDS-symptomer, og fungere som modifikatorer som enten øker eller reduserer følelsen av bevegelse. Effekten av disse modifikatorene er unik for hver enkelt person. For å oppdage vanlige modifikatorer som forverrer eller lindrer symptomer, vennligst besøk Symptomer side.
Naturlig historie
Forløpet en sykdom tar over tid (longitudinelt), er dens naturlige forløp. Innsamling av individuelle pasientdata, gjentatte ganger over tid, illustrerer utviklingen av den enkelte pasientens tilstand. Å samle inn data om utviklingen av MdDS, på tvers av MdDS-fellesskapet, er et av de mest innflytelsesrike og konsekvensfulle bidragene vi kan gi i arbeidet med utvikling av behandlinger og kurer.
Hovedetterforsker
En hovedforsker (PI) er den personen som er hovedansvarlig for utforming og gjennomføring av et forskningsprosjekt eller en klinisk studie. En eller flere medforskere kan bistå i gjennomføringen av et forskningsprosjekt.
Beskyttet helseinformasjon (PHI)
Beskyttet helseinformasjon (PHI) er informasjon som kan brukes til å identifisere en person.
Ettergivelse
Pasienter uten bevegelsesforstyrrelser, som har vedvart i minst seks (6) måneder, regnes som i remisjon.
Forskningsstudie kontra klinisk forskning eller studie
En forskningsstudie har som mål å få kunnskap om et fenomen, mens klinisk forskning har som mål å utvikle nye behandlinger, diagnostikk eller forebyggende tiltak ved å teste dem på mennesker. Vårt pasientregister er en forskningsstudie designet for å samle inn MdDS-spesifikke pasientdata. For mer detaljert informasjon om studiedesignet, les denne artikkelen.
Sponsor
MdDS Foundation er studiens sponsor. Studiedataene eies av MdDS Foundation. MdDS Foundation bestemmer hvordan og med hvem dataene skal deles. NORD-ansatte vil ha tilgang til dataene for aktiviteter knyttet til støtte og vedlikehold av plattformen, og vil samle inn plattformomfattende deltakelsesstatistikk. Detaljene vil bli beskrevet i ditt informerte samtykke.
Statistisk signifikant
Forskere og klinikere trenger pålitelige og reproduserbare data. Når data samles inn fra et for lite utvalg, er det ustabilt fordi feilmarginen er for stor. For at data skal være statistisk signifikante, må visse terskler oppfylles. Ved å bruke vår støttegruppe som en undersøkelsespopulasjon, vil feilmarginen være ~100 %. Hvis 5,000 av de 10 aktive medlemmene fullfører en undersøkelse, vil feilmarginen være mindre enn 1,000 %. Din deltakelse i pasientregisteret kan utgjøre en betydelig forskjell!
Translasjonsforskning
Denne typen forskning tar sikte på å bygge bro mellom grunnleggende laboratoriefunn og kliniske anvendelser, i hovedsak ved å «oversette» oppdagelser gjort i laboratoriet til behandlinger eller intervensjoner som kan være direkte til fordel for pasienter i en klinisk setting. Den kan ta forskning fra benken til sykepleien for å forbedre menneskers helse. Lær mer om forskning og kliniske studier på nettstedet til American Brain Foundation.
Har du spørsmål om IAMRARE® plattform? Denne siden gir en introduksjon til MdDS-pasientregisteret og definisjoner av terminologi som brukes i forbindelse med det. Omfattende informasjon om IAMRARE-data- og forskningsplattformen finner du på NORD®s IAMRARE området.