“Avanços em doenças raras estão impulsionando inovações para aplicações clínicas em doenças comuns e raras.” NIH Vision for Rare, Joni L. Rutter, PhD, Diretora NCATS1, NIH2
Sendo esta minha primeira conferência médica, eu não sabia que sacolas seriam distribuídas, mas rapidamente passei a apreciar a capacidade de coletar itens tangíveis – itens para levar para casa. Além de conhecer patrocinadores e reunir sua literatura e pequenos bugigangas (como esta zebra adorável), Distribuí literatura sobre MdDS e os eduquei sobre os fundamentos do transtorno. É neurológico. Os pacientes sentem como se estivessem em constante movimento, como se estivessem em um barco, por meses ou até anos. E ainda não há um tratamento. Procurando caminhos para identificar novos pesquisadores ou outras partes que pudessem ter interesse em MdDS ou no espaço neurológico, até conversei com empresas farmacêuticas.
Ao longo do evento de três dias, conheci muitos outros defensores de pacientes com desafios e sucessos compartilhados. Descobrimos e discutimos recursos para aumentar a educação médica e aumentar a conscientização sobre nossos distúrbios raros individuais, dos quais existem mais de 10,000! Nós nos unimos nos primeiros Grupos de Afinidade da NORD para discutir tópicos como arrecadação de fundos, política estadual e federal e recrutamento e engajamento de voluntários. E fizemos um brainstorming de ideias para aumentar o valor que nossas organizações trazem para seus membros da comunidade – você!
As Organizações de Defesa do Paciente (PAOs) precisam de Defensores e Embaixadores do Paciente para ter sucesso.
In Parte 1, pedi que você começasse a pensar em maneiras de adicionar sua voz como um Defensor do Paciente ou um Embaixador do Paciente, para aumentar a conscientização sobre a MdDS. Para esse fim, aqui estão alguns recursos que encontrei para você na conferência. Todos eles permitirão que você seja um participante ativo em sua própria defesa. E alguns podem beneficiá-lo imediatamente. Espero que você aproveite esses recursos. Ao fazer isso, você ajudará a Fundação MdDS e melhorará o resultado de saúde para toda a comunidade MdDS.
Recursos de autodefesa
- Estudo sobre vida rara: Apesar de uma em cada dez pessoas viver com uma doença rara, essa população é sub-representada nos dados de saúde pública. O recém-lançado Living Rare Study foi criado para capturar dados que revelam como as doenças raras afetam todas as facetas da vida – do acesso e tratamentos de saúde às dificuldades emocionais, sociais e financeiras. As descobertas serão usadas para defender políticas de saúde aprimoradas e orientar a distribuição de recursos onde mais necessário. O estudo pode ser concluído em 45-60 minutos (e salvo ao longo do caminho); é longitudinal e você receberá lembretes anuais.
- Rede de Ação Rara: ferramentas, treinamento e recursos para se tornarem defensores eficazes de doenças raras por meio de iniciativas estaduais nos Estados Unidos. Os membros da RAN melhorarão a qualidade de vida de pacientes com doenças raras e suas famílias, garantindo que as doenças raras se tornem uma prioridade nacional por meio de políticas, conscientização e educação.
- RDCA-DAP cursos online gratuitos (e para dispositivos móveis) para pacientes e defensores para “Aprender como avançar terapias para sua doença rara”. De particular interesse:
- Parte 1: Fundamentos e pesquisa pré-clínica – Descubra o que são estudos de história natural, como são projetados e como podem contribuir para o desenvolvimento de medicamentos/terapias.
- Parte 3: Noções básicas de ensaios clínicos – aprenda como os dados da experiência do seu paciente podem informar o design do ensaio clínico.
Recursos do paciente
- Vôo de anjo e Céu Esperança: ambos oferecem voos gratuitos para pacientes que desejam obter cuidados médicos que sejam muito distantes ou muito caros.
- Programas de Assistência ao Paciente RareCare®: assistência financeira, assistência ao cuidador, recursos educacionais, webinars e eventos3
- #RAREis Fundo de Bolsas: a bolsa de estudos da EveryLife Foundation for Rare Diseases é fornecida, em parceria com a Amgen, para enriquecer a vida de adultos que vivem com doenças raras, fornecendo US$ 5,000 para apoiar suas atividades educacionais.
Aumentando as oportunidades de conscientização:
- Estudante do ensino médio ou universitário com MdDS? Estudantes para Rare® é um ótimo programa para estudantes se envolverem em ajudar pessoas com doenças raras a viverem vidas melhores. Estudantes de todas as disciplinas espalham a conscientização sobre doenças raras e exploram oportunidades de trabalhar com a comunidade de doenças raras. Cerca de 30 estados têm pelo menos um capítulo.
- Correndo para o Raro é o time de corrida da NORD que as pessoas podem participar na Maratona de Boston, Maratona de Nova York e Maratona do Corpo de Fuzileiros Navais. Você pode participar dos corredores ou do time de torcida.4
- Rádio Rara Conscientização acaba de ser lançado para dar a você uma voz amplificada. Eles planejam podcasts mensais apresentando a Founder Series, a Patient Series, a Caregiver Series, a Researcher Series e a Provider Series.
No último dia da conferência, tive a honra de conhecer e ouvir pessoas da Food and Drug Administration (FDA), que regula a venda de produtos de dispositivos médicos nos EUA e monitora a segurança de todos os produtos médicos regulamentados. Menos de 5% dos distúrbios raros têm um tratamento aprovado pela FDA! O comissário da FDA, Robert Califf, MD, enfatizou que o A FDA quer que organizações de defesa de pacientes altamente eficazes se envolvam com eles. À medida que o papel dos PAOs, como a MdDS Foundation, cresce e o desenvolvimento de software e headsets de VR ou outros dispositivos médicos é explorado, é necessária uma orientação mais padronizada em torno das interações com desenvolvedores de produtos biofarmacêuticos e de dispositivos médicos. Esta é outra grande oportunidade para você agir, como um Defensor do Paciente ou Embaixador do Paciente.5
Quer mais entregas?
Se você estiver interessado nos recursos que apresentarei ao conselho de diretores da MdDS Foundation, para aumentar sua eficácia como PAO, você terá que se juntar ao conselho. Enquanto os diretores são nomeados e eleitos, qualquer pessoa interessada em ajudar pode se tornar um membro do conselho, se eles podem trazer habilidades ou conhecimentos que irão promover o Missão. Você é qualificado em design gráfico, RP, captação de recursos? Após 16 anos de serviço, nosso tesoureiro está se preparando para se aposentar. Outras vagas são em mídia social, geração de leads (identificação de provedores de saúde e pesquisadores, especialmente), divulgação (envolvimento com FDA, por exemplo), e poderíamos usar uma secretária. Explore o Página de voluntários do mddsfoundation.org para mais. Se houver uma posição que você pode preencher ou deseja criar, diga-nos como você pode ajudar a Fundação MdDS. Apenas entre em contato conosco descrevendo suas habilidades e ideias, e iniciaremos uma conversa.
E não esqueça de deixar um comentário neste post do blog, com sua resposta à pergunta trivia para ter a chance de ganhar uma zebra. Escolherei um ganhador selecionado aleatoriamente no dia 6 de dezembro [*envia somente para endereços nos EUA].
Boa sorte!
Holly Balog, Diretora do Conselho
Disparado por voo, Dx'd 2007
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1 O National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) é o lar para doenças raras no NIH. Ele acelera a tradução de descobertas científicas, transformando observações no laboratório, clínica e comunidade em novas intervenções e tratamentos para a saúde pública.
2 O NIH é o National Institutes of Health, a principal agência federal para conduzir e apoiar pesquisas médicas. Saiba mais sobre o programa de financiamento de pesquisas da MdDS Foundation no Solicitar uma subvenção página do nosso site. Os pedidos devem ser fornecidos no formato de um pedido de bolsa estilo NIH.
3 Veja também, https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2024/02/Patients-and-Caregivers.pdf
4 Uma plataforma de crowdfunding, histórias de corredores são apresentadas no site NORD RfR. Exemplo: https://donate.rarediseases.org/fundraiser/5473935
5 Saiba mais sobre o envolvimento do paciente com a FDA, https://www.fda.gov/patients/learn-about-fda-patient-engagement
Obrigado, leitores, pelos seus comentários. Suas respostas individuais para a pergunta de trivia foram perdidas em uma atualização do site, então aqui está um resumo das respostas:
Susan P: A Zebra simboliza esperança e progresso na comunidade de doenças raras. Também uma citação do Presidente e CEO da IDF, John G. Boyle, “A história começa com uma citação de um professor de faculdade de medicina na década de 1940, que aconselhou os estudantes de medicina “quando ouvirem batidas de cascos, pensem em cavalos, não em zebras”.
Lisa S: Cada zebra é única. Nenhuma zebra tem o mesmo padrão de listras. O mesmo vale para doenças raras. Cada indivíduo com a doença pode se apresentar de maneiras diferentes e únicas.
arenoso:A zebra se camufla bem e cada uma tem listras diferentes, como se fosse uma doença rara.
Raquel G:A zebra é o mascote das doenças raras porque não há duas zebras e suas listras são iguais.
Linda B: Nenhuma das listras nas zebras é igual. Nenhuma das 2 zebras é igual e nenhuma das 2 pessoas com a mesma doença é igual.
Dona C:Cada zebra é única e bonita, assim como cada pessoa é única e bonita.
Terri K.: As listras nas zebras são consideradas mutações genéticas, mas olhando positivamente, as moscas são desligadas por suas listras e deixam as zebras em paz. Nossos distúrbios raros são frequentemente o resultado de mutações genéticas. E embora eles apresentem muitos desafios que às vezes nos lançam em círculos viciosos, a positividade pode nos ajudar a transformá-los em círculos virtuosos. Às vezes, ser diferente cria uma beleza inesperada e benefícios que normalmente não consideraríamos.
Michelle Bl: Obrigado Holly e a equipe da MdDS Foundation por tudo o que vocês fazem! A Zebra é uma maneira fantástica de honrar nossa situação única e mostrar que, embora únicos como indivíduos, somos parte de um rebanho e de uma comunidade. Estou ansioso para encontrar tratamentos e uma cura algum dia. Muito obrigado pelo apoio e orientação.
Parabéns a Rachael G! Sua resposta, “A zebra é o mascote das doenças raras porque não há duas zebras e suas listras iguais”, foi selecionada aleatoriamente para ganhar a zebra. Aqui está nossa resposta para a pergunta de trivia, Por que a zebra é o mascote das doenças raras?
Os clínicos são treinados para considerar o óbvio primeiro (cavalos) quando ouvem batidas de cascos (os sintomas de um paciente). A zebra é o mascote de doenças raras para instar os médicos a lembrar que zebras também têm cascos.