Föreställ dig ett dedikerat system utformat för att samla in information om individer som lever med en viss sjukdom, som cancer eller diabetes, eller till och med ett ovanligt tillstånd som MdDS. Föreställ dig att den insamlade datan används av forskare och kliniker för att bättre förstå sjukdomen och se vilka behandlingar som faktiskt fungerar – och möjligen förändra framtidens patientvård. Det är vad ett patientregister är och kan göra för dig!
Drivs av Nationella organisationen för sällsynta störningarIAMRARE®-programmet, MdDS patientregister kommer att bli den första longitudinella forskningsstudien som samlar in patientdata specifikt för MdDS. Ju fler personer som deltar, desto mer meningsfull data. Upptäckter som görs genom denna studie kan bana väg för framsteg inom ytterligare forskning och bättre patientresultat.
MdDS-patientregister – Studiemål
Målet med MdDS-patientregistret är att hjälpa forskare, kliniker eller industripartners att lära sig mer om MdDS. Informationen som samlas in i MdDS-patientregistret kommer att användas för att studera MdDS med följande huvudmål:
- Beskriv personer med MdDS: Förstå vem som utvecklar MdDS och hur symtomen kan vara olika för varje person. Genom att spåra många individer kan vi bättre förstå det typiska förloppet av MdDS, dess olika egenskaper och hur det generellt hanteras av läkare.
- Förstå MdDS över tid: Lär dig hur MdDS utvecklas, hur det känns och hur symtomen förändras longitudinellt (över tid). Genom att följa samma personer över tid kan detta register avslöja hur saker förändras, eller förblir desamma, för individer.
- Lär dig mer om diagnos och behandling: Ta reda på hur MdDS diagnostiseras, vilka behandlingar som finns tillgängliga och hur människor reagerar på dem. Ett register kan visa oss hur behandlingar fungerar i den verkliga världen, med alla de komplexiteter som följer med det.
- Förbättra vården för personer med MdDS: Använd det vi lär oss för att ge bättre stöd och behandling till personer med MdDS. Den rika datamängden i ett register är en guldgruva för forskare som arbetar med att förstå MdDS, utveckla nya behandlingar och upptäcka viktiga trender.
- Identifiera deltagare för forskningHitta personer med MdDS som kanske vill delta i framtida forskningsstudier eller kliniska prövningar.
Ange din e-postadress så meddelar vi dig när registret är klart för deltagande!
Genom att klicka Meddela mig, kommer du att prenumerera på vårt e-nyhetsbrev. Om du redan prenumererar är du redan inställd på att få meddelanden.
Dina data, din inverkan
Denna studie ger dig möjlighet att göra ett meningsfullt bidrag till att förbättra livet för de som drabbas av MdDS. När du går med kommer du att bli ombedd att dela information om dina symtom och din övergripande MdDS-upplevelse. Du kanske undrar hur delning av din information hjälper MdDS-forskning. Eller vad händer med dina data? Klicka eller tryck för att visa svar på dina frågor.
Hur kommer mina uppgifter att samlas in?
Registret använder lättfyllda undersökningar och frågeformulär som är online-instrument. Det finns branschstandardiserade skyddsåtgärder för att skydda din information och din integritet på plats på IAMRARE®-plattformen.
Vem kan se mina uppgifter?
Var säker på att maximala säkerhets- och integritetsrutiner kommer att följas. Data kan komma att lämnas till godkända forskare. Målet är att förse dessa forskare med den minsta mängd data som krävs för att genomföra sin forskningsstudie. Data som delas med externa forskare kommer att avidentifieras.t.exSkyddad hälsoinformation (PHI) kommer att döljas] där det är möjligt. Det betyder att din identitet är privat och skyddad.
Hur kommer mina uppgifter att användas?
Informationen du delar i registret kommer att användas av:• Forskare: Att studera MdDS och möjliggöra utformningen av nya forskningsstrategier för att förbättra potentiella behandlingar.
• Kliniker: För att förbättra vården för personer med MdDS.
• MdDS-stiftelsen: Att förespråka medvetenhet, forskningsfinansiering och patientresurser.
Dessa grupper arbetar tillsammans med ett enda mål: att förbättra livet för människor som lever med MdDS.
Vem kan delta?
Om du har upplevt symtom på MdDS, uppfattningen av rörelse, i minst 30 dagar, som lindras vid passiv rörelse (som att åka bil), kommer du att kunna registrera dig när registret lanseras. Studiedeltagare som är minderåriga (under 18 år) kan ha en juridiskt auktoriserad representant (LAR) för att fylla i undersökningar och frågeformulär för deras räkning.
Hur enkelt är det att delta?
Mycket. Huvudundersökningen, MdDS-status, kommer att samla in svar om dina symtom, balans, yrsel och livskvalitet. Varje fokusområde (eller domän) fylls i separat och när det passar dig. Kompletterande frågeformulär täcker aspekter som medicinsk och familjehistoria. De är extremt enkla att fylla i och du kan avsluta när du vill. Systemet sparar dina svar åt dig.
När kan jag börja?
Vi räknar med att registret lanseras hösten 2025.
Kommer snart — en visuell guide till studien! Du kommer att se hur studien är utformad för att flyta på och även upptäcka fördelarna med att delta.
Villkor för ordalydelse
Registret kan använda terminologi som du inte känner till. Klicka eller tryck för att expandera/minimera definitionerna.
Advisory Board
En kommitté bestående av kliniska specialister, forskare och patientförespråkare. Registrets rådgivande nämnd ansvarar för att granska alla förfrågningar om registerdata för att säkerställa att det föreslagna projektet har vetenskaplig merit. De kommer också att ansvara för att besluta vilka specifika data som ska ges till forskare. Detta kommer att begränsas till endast de data som behövs för att besvara forskarens fråga. När det är möjligt kommer uppgifterna att avidentifieras.
Avidentifierade uppgifter
Avidentifiering innebär att personuppgifter som namn, datum och adress tas bort. Istället används en slumpmässigt tilldelad identifieringskod.
Domän
Att leva med en kronisk sjukdom kan påverka alla aspekter av ditt liv, från hur du rör dig till hur du känner dig känslomässigt. Med hjälp av MdDS-patientregistret kommer forskare att studera dessa effekter inom separata områden, eller domäner, inklusive balans, yrsel och livskvalitet. Genom att mäta domäner separat kan vi få en tydligare bild av hur MdDS – en störning av upplevd rörelse – påverkar individer och hitta bättre sätt att hantera den.
informerat samtycke
En process där deltagare i en forskningsstudie får viktig information, inklusive eventuella risker och fördelar, om en medicinsk procedur eller behandling, genetisk testning eller forskning. Detta är för att hjälpa dem att avgöra om de vill bli behandlade, testade eller delta i forskningen. Vårt registers samtyckesdokument följer ramverket som anges i federala bestämmelser.
Institutional Review Board (IRB)
En institutionell granskningsnämnd (IRB) är en oberoende grupp personer som granskar forskningsförslag för att säkerställa att de skyddar deltagarna ordentligt. En IRB har granskat MdDS-patientregistret för att säkerställa att det uppfyller etiska och regulatoriska standarder.
Longitudinell studie
En typ av studie där forskare upprepade gånger samlar in data från samma grupp individer under en längre tidsperiod. Den följer samma deltagare genom hela studien för att analysera hur saker och ting utvecklas över tid. Detta gör det möjligt för forskare att observera och spåra förändringar och utvecklingar i variabler som beteenden, hälsoutfall eller åsikter vid olika tidpunkter.
byta
Personliga aktiviteter och miljöfaktorer kan påverka MdDS-symtom och fungera som modifierare som antingen ökar eller minskar känslan av rörelse. Effekten av dessa modifierare är unik för varje individ. För att upptäcka vanliga modifierare som förvärrar eller lindrar symtom, besök [website address missing] Symptom sida.
Naturhistoria
En sjukdoms förlopp tar över tid (longitudinellt) är dess naturliga förlopp. Insamling av individuella patientdata, upprepade gånger över tid, illustrerar utvecklingen av den enskilda patientens tillstånd. Att samla in data om utvecklingen av MdDS, inom MdDS-gemenskapen, är ett av de mest betydelsefulla och betydelsefulla bidragen vi kan göra i arbetet med att utveckla behandlingar och botemedel.
Huvudforskare
En huvudansvarig forskare (PI) är den person som huvudsakligen ansvarar för utformningen och genomförandet av ett forskningsprojekt eller en klinisk prövning. En eller flera medforskare kan bistå i genomförandet av ett forskningsprojekt.
Skyddad hälsoinformation (PHI)
Skyddad hälsoinformation (PHI) är information som kan användas för att identifiera en individ.
Eftergift
Patienter utan rörelseuppfattning, som kvarstått i minst sex (6) månader, anses vara i remission.
Forskningsstudie kontra klinisk forskning eller studie
En forskningsstudie syftar till att få kunskap om ett fenomen, medan klinisk forskning syftar till att utveckla nya behandlingar, diagnostik eller förebyggande åtgärder genom att testa dem på människor. Vårt patientregister är en forskningsstudie utformad för att samla in MdDS-specifika patientdata. För mer detaljerad information om studiedesignen, Läs den här artikeln.
Statistisk signifikans
Forskare och kliniker behöver tillförlitliga och reproducerbara data. När data samlas in från ett för litet urval blir det instabilt eftersom felmarginalen är för stor. För att data ska vara statistiskt signifikanta måste vissa tröskelvärden uppfyllas. Med vår stödgrupp som enkätpopulation, om 100 av de 5,000 10 aktiva medlemmarna slutför en undersökning, kommer felmarginalen att vara ~1,000 %. Om 5,000 3 av de XNUMX XNUMX aktiva medlemmarna slutför en undersökning kommer felmarginalen att vara mindre än XNUMX %. Ditt deltagande i patientregistret kan göra en meningsfull skillnad!
Translational Research
Denna typ av forskning syftar till att överbrygga klyftan mellan grundläggande laboratoriefynd och kliniska tillämpningar, i huvudsak genom att ”översätta” upptäckter gjorda i laboratoriet till behandlingar eller interventioner som direkt kan gynna patienter i en klinisk miljö. Den kan ta forskning från praktiken till vårdplatsen för att förbättra människors hälsa. Learn more about Research and Clinical Trials on the American Brain Foundation website.
Har du frågor om IAMRARE® plattform? Den här sidan ger en introduktion till MdDS-patientregistret och definitioner av terminologi som används i det. En omfattande FAQ för IAMRARE-plattformen finns på NORD®:s webbplats. IAMRARE plats.